文章核心观点 公司公布BEAM - 302的1/2期试验初始安全和有效性数据，确立其作为α - 1抗胰蛋白酶缺乏症潜在疗法及体内碱基编辑的临床概念验证 [1] 试验结果 - BEAM - 302耐受性良好，单剂量可持久且剂量依赖性地纠正致病突变 [2] - 单次输注后，循环中总AAT快速、持久且剂量依赖性增加，出现校正后的M - AAT新生成，突变的Z - AAT减少 [3] - 总AAT变化最早在第7天出现，约第21天达到平稳并在随访期间维持（15mg队列长达6个月、30mg队列2个月、60mg队列28天），增加的总AAT有功能 [6] 公司计划 - 继续进行正在进行的1/2期试验A部分的剂量递增部分，包括招募并给药第四剂量队列 [4] - 预计在2025年下半年的医学会议上报告更多数据 [4] - 计划在2025年下半年对B部分的首位患者给药，该部分包括轻度至中度肝病的AATD患者 [4] 融资情况 - 公司定价承销发售1615万股，每股28.48美元，以及可购买140万份的预融资认股权证，每份预融资认股权证28.47美元，总收益约5亿美元 [5] 股价表现 - 周一盘前最后一次检查时，BEAM股票下跌3.44%，报27.50美元 [5]