文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Medera宣布其基因疗法候选药物SRD - 001针对射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者的MUSIC - HFrEF 1/2a期临床试验已完成患者给药，该疗法或为晚期心力衰竭患者带来希望，同时Medera与Keen Vision Acquisition Corporation达成合并协议 [1][4] 分组1：MUSIC - HFrEF试验情况 - HFrEF是常见心脏病形式，占全球约6430万例心力衰竭病例的一半，是大规模市场的不治之症 [2] - 试验为开放标签、非对照研究，分两组，A组6名患者接受低剂量（每人3x10¹³ vg）SRD - 001给药，B组3名患者接受高剂量（每人4.5x10¹³ vg）给药 [3] - 2024年5月美国基因与细胞治疗学会年会上展示部分患者初步数据，显示该疗法在晚期心力衰竭患者中安全性可接受，且输注后6个月和12个月时心脏功能和患者健康多个指标有临床意义改善，12个月随访的 topline数据将适时公布 [3] 分组2：各方观点 - 试验主要研究者Brian Jaski表示1/2a期试验完成入组是该心脏基因疗法试验的关键里程碑，此疗法或帮助治疗选择有限的晚期心力衰竭患者 [4] - Medera首席执行官Ronald Li称结果令人兴奋和鼓舞，表明优化剂量等新设计似乎起到作用 [5] 分组3：SRD - 001介绍 - SRD - 001是研究性基因疗法候选药物，含腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，在抗AAV1中和抗体（NAb）阴性、有缺血性或非缺血性心肌病及纽约心脏协会（NYHA）III/IV级症状的HFrEF患者中表达肌浆（内质）网Ca²⁺ ATP酶2a亚型（SERCA2a）转基因 [6] 分组4：HFrEF介绍 - HFrEF是复杂心血管病理生理综合征，损害正常心脏功能，使心脏无法泵出足够血液满足身体需求，病情通常进展、不可逆，伴有虚弱症状、频繁住院和高死亡率，急需能改变疾病进程的疗法 [7] 分组5：Medera介绍 - Medera是临床阶段生物制药公司，专注开发下一代疗法治疗难治和目前无法治愈的疾病，通过临床前和临床两个业务部门Novoheart和Sardocor运营 [8] - Novoheart利用“迷你心脏”技术进行疾病建模和药物发现，其技术平台为全球制药和学术机构提供服务，促进了Sardocor领先治疗候选药物的开发 [9][10] - Sardocor致力于Medera新型下一代疗法的临床开发，利用Novoheart平台加速药物开发和监管进程，已获得三项基于AAV的心脏基因疗法临床试验的研究性新药（IND）许可，其管线还包括针对多种疾病的临床前基因疗法和小分子候选药物 [11] 分组6：Keen Vision Acquisition Corporation介绍 - Keen Vision Acquisition Corp是纳斯达克上市的空白支票公司，旨在与一家或多家企业进行合并等业务组合，专注生物技术、消费品或农业领域，并评估其可持续性、环境、社会和公司治理等方面 [13] 分组7：合并相关信息 - 2024年9月5日，Medera与Keen Vision Acquisition Corporation宣布达成最终合并协议 [5] - 双方已向美国证券交易委员会（SEC）提交注册声明，包括交易相关证券的招股说明书和代理声明，SEC宣布注册声明生效后，KVAC将向股东邮寄副本 [17] - 投资者和证券持有人可从SEC网站、KVAC网站获取相关文件 [18] - KVAC、Medera及其相关人员可能被视为交易代理征集参与者，相关信息将在注册声明等文件中披露 [19][20]