文章核心观点 - Beam Therapeutics公布BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的I/II期研究初始积极安全和疗效数据 ，但消息公布后股价下跌 [1][4] BEAM - 302研究数据 - 单剂量BEAM - 302治疗显示总α - 1抗胰蛋白酶（AAT）和功能性AAT持久、剂量依赖性增加 ，前三剂量循环中观察到校正蛋白（M - AAT）新产生和有毒突变体Z - AAT减少 [2] - 接受60mg BEAM - 302治疗的三名患者在第28天平均总AAT达到12.4µM ，超过11µM保护治疗阈值 ，且该剂量治疗使突变体Z - AAT降低达78% [3] - 初始安全结果表明BEAM - 302在所有剂量水平均耐受性良好 ，可持久剂量依赖性校正致病突变 [3] BEAM - 302研究情况 - 开放标签、剂量扩展的I/II期研究评估BEAM - 302治疗AATD的安全性、耐受性、药效学、药代动力学和疗效 ，AATD是可导致肺气肿和肝病早发的遗传性疾病 [5] - I/II期研究分两部分 ，A部分研究BEAM - 302用于有肺部疾病的AATD患者 ，B部分研究用于有轻度至中度肝病伴或不伴肺部疾病的AATD患者 [7] - I/II期研究A部分9名患者接受单递增固定剂量BEAM - 302（15mg、30mg和60mg）治疗 ，公布的初始安全和疗效数据截至2025年2月26日 [6] - 公司计划2025年下半年对I/II期研究B部分的首位患者给药 ，并在进行中的I/II期研究第四剂量组招募更多患者 ，预计2025年下半年获得相关数据 [9] - BEAM - 302是旨在校正致病PiZ突变的碱基编辑试剂肝靶向脂质纳米颗粒（LNP）制剂 [9] 股价表现 - 消息公布后 ，3月10日Beam Therapeutics股价下跌9.8% ，过去一年股价暴跌28.2% ，而行业下跌8.1% [4] 公司评级及相关股票 - Beam Therapeutics目前Zacks排名为3（持有） [10] - 药物/生物技术领域一些排名更好的股票有Xencor、Anixa Biosciences和BioMarin Pharmaceutical ，目前Zacks排名均为2（买入） [10] 相关股票情况 - 过去60天 ，Xencor 2025年每股亏损预估从3.64美元收窄至2.87美元 ，过去一年股价下跌40.2% ，过去四个季度中两次盈利超预期 ，两次未达预期 ，平均负惊喜为4.77% [11] - 过去60天 ，Anixa Biosciences 2025年每股亏损预估从46美分收窄至41美分 ，过去一年股价下跌14.6% ，过去四个季度中三次盈利超预期 ，一次未达预期 ，平均惊喜为6.31% [11][12] - 过去60天 ，BioMarin 2025年每股收益预估从4.01美元增至4.25美元 ，过去一年股价下跌15.4% ，过去四个季度盈利均超预期 ，平均惊喜为32.36% [12]