文章核心观点 临床阶段生物技术公司Cartesian Therapeutics公布2024年全年财务结果及近期公司进展 公司mRNA细胞疗法管线推进顺利 资金预计可支持运营至2027年年中 [2][3] 近期管线进展和预期里程碑 - 用于重症肌无力（MG）的Descartes - 08的3期AURORA试验预计2025年上半年启动 该试验为随机双盲安慰剂对照试验 旨在评估Descartes - 08与安慰剂对比情况 主要终点是评估第4个月时Descartes - 08参与者MG日常生活活动（MG - ADL）评分改善3分或更多的比例 [4] - 2025年1月公司宣布收到FDA关于3期AURORA试验总体设计的书面协议 表明FDA认为该试验设计可支持未来Descartes - 08在MG方面的生物制品许可申请 [4] - 2024年12月公司公布Descartes - 08治疗MG的2b期试验更新的疗效和安全性数据 主要疗效数据集参与者在第4个月时MG - ADL平均降低5.5（±1.1） 反应持续至第12个月 80%（4/5）的可评估参与者维持临床意义反应 Descartes - 08耐受性良好 支持门诊给药 [4] - 正在进行的Descartes - 08治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2期开放标签试验预计2025年下半年公布初步数据 该试验旨在评估门诊给药Descartes - 08的安全性、耐受性和临床活性 [9] - Descartes - 08针对特定自身免疫疾病的2期儿科篮子试验预计2025年下半年启动 目标疾病包括青少年SLE、青少年MG、青少年皮肌炎（JDM）和抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎 FDA此前已授予Descartes - 08治疗JDM的罕见儿科疾病认定 [9] - Descartes - 15的首次人体1期临床试验正在进行剂量递增 旨在评估门诊给药Descartes - 15治疗多发性骨髓瘤的安全性和耐受性 后续公司预计评估其在自身免疫疾病方面的应用 [9] 公司更新 - 2025年1月Emily English从高级副总裁兼制造运营主管晋升为首席运营官 她在马里兰州弗雷德里克新的先进cGMP设施扩建中的领导工作对公司管线推进起到重要作用 [6] - 公司临床顾问Tuan Vu博士将于2025年4月9日下午1:12 PT在美国神经病学学会年会上发表题为“自体BCMA定向mRNA CAR T细胞疗法在全身性重症肌无力中的疗效和安全性：2b期随机安慰剂对照试验结果”的演讲 [9] 2024年全年财务结果 - 截至2024年12月31日 现金、现金等价物和受限现金为2.143亿美元 预计可支持包括Descartes - 08在MG的3期AURORA试验完成在内的计划运营至2027年年中 [2][10] - 2024年研发费用为4510万美元 低于2023年的7130万美元 主要因公司2023年重组、战略重新规划、股票补偿及一次性现金费用等因素 [10] - 2024年一般及行政费用为3010万美元 低于2023年的4050万美元 主要因股票补偿和专业费用减少 [10] - 2024年净亏损7740万美元 即每股净亏损（基本）4.48美元 相比2023年净亏损2.197亿美元 即每股净亏损（基本）49.76美元有所收窄 [10] 产品介绍 Descartes - 08 - 公司领先的mRNA细胞疗法候选产品 是一种自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR - T） 靶向B细胞成熟抗原（BCMA） 用于全身性重症肌无力（MG）和系统性红斑狼疮的临床开发 [11] - 与传统基于DNA的CAR T细胞疗法不同 其给药无需预处理化疗 可在门诊进行 且无基因组整合导致癌变的风险 [11] - 已获得FDA授予的治疗MG的孤儿药认定和再生医学先进疗法认定 以及治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [11] Descartes - 15 - 下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T细胞疗法 临床前研究显示 与Descartes - 08相比 CAR表达增加约10倍 具有选择性靶标特异性杀伤作用 [12] - 与Descartes - 08类似 设计为无需预处理化疗给药 不使用整合载体 [12] 公司概况 - Cartesian Therapeutics是一家临床阶段公司 开创用于治疗自身免疫疾病的mRNA细胞疗法 [13] - 公司主要资产Descartes - 08的MG 3期临床试验已获得FDA特殊协议评估程序的书面协议 还处于SLE的2期开发阶段 并计划在其他自身免疫疾病开展2期篮子试验 [13] - 公司临床阶段管线还包括Descartes - 15 目前正在多发性骨髓瘤患者中进行1期试验 [13]