公司动态 - 公司将在2025年3月13日至16日的年度透析会议(ADC)、4月10日至13日的国家肾脏基金会(NKF)春季临床会议以及5月1日至4日的美国肾病护士协会(ANNA)全国研讨会上展示UNI-OLC-201临床研究中患者报告的结果数据 [1] - 公司的新药申请(NDA)已被美国食品药品监督管理局(FDA)接受，用于治疗慢性肾病透析患者的高磷血症，FDA设定的处方药用户费用法案(PDUFA)目标行动日期为2025年6月28日 [2] - 公司首席执行官Shalabh Gupta表示，尽管已有几种获批的磷酸盐结合剂，但由于效力不足、药片负担重和配方不佳等问题，美国75%的透析患者的高磷血症仍未得到控制 [3] 产品与技术 - 公司的研究药物OLC利用专有的纳米颗粒技术减少患者需要服用药片的数量和大小 [2] - OLC是一种基于镧的下一代磷酸盐结合剂，采用专有纳米颗粒技术开发，用于治疗慢性肾病(CKD)患者的高磷血症 [5] - OLC在全球拥有40多项已颁发和授予的专利，其潜在的最佳类别特性可能比现有治疗方案具有更好的患者依从性，因为每剂需要服用的药片数量和大小更少 [5] - OLC的NDA提交包基于三项临床研究的数据(健康志愿者的1期研究、健康志愿者的生物等效性研究以及CKD透析患者对OLC的耐受性研究)、多项临床前研究以及化学、制造和控制(CMC)数据 [7] 市场机会 - 治疗高磷血症的全球市场机会预计超过22.8亿美元，其中北美市场占超过10亿美元 [7] - 尽管有几种FDA批准的药物可用，但75%的美国透析患者未能达到已发表医学指南推荐的磷水平目标 [7] - 根据2022年的一项调查，肾病学家表示，使用磷酸盐结合剂治疗高磷血症的最大未满足需求是减少药片负担和提高患者依从性 [5] 临床数据 - 在一项关键临床研究中，OLC将药片负担减少了一半并提高了依从性 [6] - 药片负担和大药片尺寸是透析患者磷酸盐结合剂依从性的主要障碍 [6] 疾病背景 - 高磷血症是一种严重的医学病症，几乎发生在所有终末期肾病(ESRD)患者中 [8] - 如果不治疗，高磷血症会导致继发性甲状旁腺功能亢进(SHPT)，进而导致肾性骨营养不良(一种类似于骨质疏松症的病症，与严重的骨病、骨折和骨痛相关) [8] - 高磷血症还与透析慢性肾病患者的死亡率增加独立相关，根据现有临床数据，超过80%的患者在依赖透析时已显示出心血管钙化的迹象 [8] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，开发针对肾脏疾病的新型治疗方法 [9] - 公司的第二个资产UNI-494是一种专利保护的新化学实体，正在临床开发中用于治疗与急性肾损伤相关的病症，已成功完成1期试验 [9]