文章核心观点 - 漫威生物科学公司公布雷特综合征临床前研究部分最终数据，显示其主要化合物MB - 204显著优于曲非奈肽 [1][6] 研究情况 - 公司与iBraiN研究所合作开展雷特综合征临床前研究，评估MB - 204（10 mg/kg口服，每日一次）与曲非奈肽（100 mg/kg注射，每日一次），对Mecp2小鼠治疗约两周并评估多个终点，MB - 204和曲非奈肽的残留效应分析正在进行且将单独发布 [1][2] 关键数据亮点 - MB - 204逆转社交行为缺陷，曲非奈肽无改善，MB - 204在相同终点上显著优于曲非奈肽（p<0.0001） [6] - MB - 204逆转跟随行为损伤，曲非奈肽无改善，MB - 204在该终点上显著优于曲非奈肽（p<0.001） [6] - MB - 204和曲非奈肽均逆转三腔试验测量的社交偏好行为（p<0.0001） [6] - MB - 204逆转Y迷宫试验中的自发交替百分比和同臂返回百分比，曲非奈肽无改善，MB - 204在相同终点上显著优于曲非奈肽（p<0.0001） [6] 公司表态 - 首席科学官称数据表明MB - 204可能是治疗雷特综合征的有前景疗法，期待剩余数据了解治疗停止后MB - 204效果持续时间，公司及其合作者打算在即将召开的科学会议上发表和展示数据 [4] 公司介绍 - 漫威生物科学公司及其全资子公司漫威生物技术公司是位于卡尔加里的临床前阶段制药开发生物技术公司，正在开发MB - 204，该化合物是批准的抗帕金森病药物伊曲茶碱的新型氟化衍生物，有科学证据表明阻断腺苷A2a受体的药物如MB - 204可用于治疗其他神经系统疾病，公司正积极研究其在解决其他神经发育障碍方面的潜力 [5]