文章核心观点 MeiraGTx在2024年取得显著进展，2025年与Hologen达成战略合作，多个临床和监管项目获积极成果，公司有足够资金支持运营至2027年并偿还债务，虽2024年净亏损增加但业务发展态势良好 [1][2][19] 各部分总结 战略协作 - 公司与Hologen AI达成战略合作，获2亿美元 upfront payment，双方成立合资企业Hologen Neuro AI Ltd，Hologen再投入2.3亿美元，公司持有30%股权并主导临床开发和制造 [1][2][8] 帕金森病治疗 - AAV - GAD治疗帕金森病的随机双盲假对照临床桥接研究公布积极数据，高剂量组26周时UPDRS Part 3显著改善18分，高低剂量组PDQ - 39评分均显著改善 [1][6][8] 口干症治疗 - AAV2 - hAQP1获FDA的RMAT指定用于治疗2/3级放射性口干症，公司与FDA就2期AQUAx2临床试验达成一致，有望2026年提交BLA申请 [2][7][8] 眼科治疗 - rAAV8.hRKp.AIPL1治疗LCA4的疗效数据发表在《柳叶刀》，11名儿童均有显著疗效，公司计划向MHRA提交MAA申请并与FDA等监管机构平行推进审批 [4][13][14] 制造进展 - 英国工厂获MHRA两项授权，计划2025年二季度提交商业MIA许可申请；爱尔兰香农工厂获HPRA两项授权，2025年2月检查后新增病毒载体制造许可 [16][17][18] 战略投资 - 截至2024年12月31日，公司现金及等价物约1.037亿美元，加上与Hologen合作资金，有足够资金支持运营至2027年并偿还债务 [19] 财务结果 - 2024年现金、现金等价物和受限现金为1.057亿美元，低于2023年的1.306亿美元；服务收入3330万美元，2023年无；许可收入为0，2023年为1400万美元；净亏损1.478亿美元，高于2023年的8400万美元 [24][25][32]