文章核心观点 Generation Bio公司致力于改变T细胞驱动的自身免疫性疾病治疗现状，运用T细胞选择性脂质纳米颗粒开发siRNA疗法，同时公布了2024年第四季度和全年财务结果 [1][6] 业务亮点 - 公司设计了靶向T细胞的ctLNP，实现siRNA选择性递送和体内靶点敲低，含未优化siRNA的T细胞选择性LNP在体外和小鼠研究中实现高效递送，对人T细胞中B2M蛋白的敲低率约为98% [3] - 用T细胞选择性LNP递送siRNA可选择性调节组织炎症和损伤相关的T细胞活性，同时保护更广泛的免疫系统，该疗法可解决传统疗法难以治疗的靶点问题，满足特定T细胞驱动的自身免疫性疾病的未满足需求 [3] - 公司计划在2025年年中公布其领先的ctLNP - siRNA项目的靶点和适应症，并于2026年下半年提交研究性新药（IND）申请 [3] 2024年第四季度和全年财务结果 - 现金状况：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.852亿美元，而2023年12月31日为2.644亿美元，公司认为这些资金可支持其运营支出和资本支出至2027年下半年 [4] - 研发费用：2024年第四季度研发费用为1550万美元，全年为6130万美元，2023年第四季度为2790万美元（含一次性裁员费用510万美元），全年为9360万美元 [4] - 管理费用：2024年第四季度管理费用为870万美元，全年为3780万美元，2023年第四季度为1340万美元（含一次性裁员费用190万美元），全年为5090万美元 [4] - 租赁终止损失：2024年第四季度和全年，公司分别确认了360万美元和6320万美元与马萨诸塞州沃尔瑟姆制造工厂租赁终止相关的非现金费用 [4] - 净亏损：2024年第四季度净亏损为2140万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.32美元，全年净亏损为1.317亿美元，即每股基本和摊薄净亏损1.98美元；2023年第四季度净亏损为3520万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.53美元，全年净亏损为1.266亿美元，即每股基本和摊薄净亏损1.96美元 [4][5] 公司概况 Generation Bio是一家生物技术公司，致力于开发可重复给药的疗法，通过体内重编程T细胞，减少或消除自身反应性T细胞的产生和持续存在，其创新方法利用细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP）将小干扰RNA（siRNA）选择性递送至T细胞 [6]