文章核心观点 - 2024年是公司重要一年，与阿斯利康合作开展三个项目，现金可支撑到2027年年中，2025年将推进核心临床试验并构建下一代基因组药物 [4][6][7] 管线亮点 UCART临床项目 - BALLI - 01研究评估UCART22治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，2024年7月FDA授予其罕见儿科疾病指定，FDA和欧盟委员会授予孤儿药指定，8月FDA授予CLLS52孤儿药指定，预计2025年第三季度公布1期数据集和后期开发策略 [8] - NATHALI - 01研究评估UCART20x22治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，公司持续关注患者入组，预计2025年底公布1期数据集和后期开发策略 [9] - UCART123治疗复发或难治性急性髓系白血病，2024年11月公司决定优先开展BALLI - 01和NATHALI - 01研究，降低UCART123开发优先级 [10] 研究数据与临床前项目 - 2025年2月公司在AACR - IO展示“SMART CAR T”策略增强实体瘤疗效，利用TALEN®基因编辑技术开发能表达肿瘤特异性、诱导性IL - 2变体免疫细胞因子的CAR T细胞 [11] - 2024年11月公司在SITC年会上展示临床前数据，利用TALEN®基因编辑开发同种异体CAR T细胞，利用肿瘤微环境信号有效靶向癌细胞，增强增殖并减少副作用 [12] - 2024年9月公司在《Science Advances》发表文章，TALEN®编辑的MUC1 CAR T细胞或可治疗晚期三阴性乳腺癌 [14] - 2024年10月公司在ESGCT年会上展示临床前数据，设计高效特异性TALE碱基编辑器，提高对TALEB的理解 [17] - 2024年8月公司在《Molecular Therapy》发表文章，SMART DUAL CAR T细胞方法治疗顽固性实体瘤，降低潜在安全风险 [18] 合作项目 - Servier和Allogene合作，Allogene的肿瘤研究产品使用公司技术，cema - cel的ALPHA3试验评估其治疗大B细胞淋巴瘤，ALLO - 316的TRAVERSE试验评估其治疗肾细胞癌，2024年11月公布积极1期数据，预计2025年年中公布1b期扩展队列额外数据 [19][21][24] - 公司与阿斯利康2023年11月达成联合研究合作协议，开展三个细胞和基因治疗项目，截至2024年12月31日已支付4700万美元 [25] 公司更新 阿斯利康额外投资 - 2024年5月阿斯利康完成对公司1.4亿美元额外股权投资，认购两类可转换优先股，截至2024年12月31日，阿斯利康实益拥有约32%普通股，转换后约44%，可行使约30%投票权 [23][26] 欧洲投资银行融资提款 - 2024年1月和12月公司分别提取欧洲投资银行信贷安排第二笔1500万欧元和第三笔500万欧元，至此已提取全部4000万欧元 [32] 人员任命 - 2024年5月Marc Dunoyer和Tyrell Rivers加入董事会，Arthur Stril担任临时首席财务官，2025年1月任首席财务官和首席商务官，8月Adrian Kilcoyne任首席医疗官 [32] 年度股东大会 - 2024年6月28日公司在法国巴黎举行股东大会，约40%股份参与投票，通过1 - 28号决议，否决29号决议 [32] 2024年财务结果 现金情况 - 截至2024年12月31日公司现金等共计2.64亿美元，预计可支撑运营到2027年年中，较2023年增加1.08亿美元，主要因阿斯利康投资、欧洲投资银行提款和收入增加，部分被供应商付款等抵消 [30][31] 收入和其他收入 - 2024年全年综合收入和其他收入4920万美元，较2023年增加4000万美元，主要因AZ JRCA项目收入确认和Servier许可协议里程碑收入 [34] 研发费用 - 2024年全年综合研发费用9050万美元，较2023年增加290万美元，人员费用减少290万美元，采购等费用增加360万美元 [35] 销售、一般和行政费用 - 2024年全年综合销售、一般和行政费用1910万美元，较2023年增加230万美元，主要因采购和外部费用增加 [36] 其他经营收入和费用 - 2024年全年其他经营收入和费用净收入90万美元，较2023年净费用130万美元增加210万美元，主要因2023年非经常性费用 [37] 净财务收益（损失） - 2024年全年综合净财务收益2280万美元，较2023年损失1920万美元增加4200万美元，主要因SIA衍生品工具公允价值变动等收益，部分被利息费用和投资损失增加抵消 [38] 终止经营净收入（损失） - 2023年终止经营净收入840万美元为Calyxt业绩，2024年无终止经营收入 [39] 归属于股东的净收入（损失） - 2024年全年归属于公司股东的综合净损失3680万美元（每股损失0.41美元），较2023年损失1.011亿美元减少7170万美元，主要因收入和其他收入增加、净财务收益增加，部分被采购等费用增加和2023年非经常性终止经营收入抵消 [40] 调整后归属于股东的净收入（损失） - 2024年全年调整后归属于公司股东的综合净损失3360万美元（每股损失0.37美元），较2023年净损失9400万美元减少 [41] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发细胞和基因疗法，采用同种异体方法开展CAR T免疫疗法，拥有内部制造能力，总部在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有业务，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [51][52]