文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布其用于治疗帕金森病的先导变构小分子GT - 02287的1b期临床试验已对首位患者给药，该试验有望为帕金森病患者带来疾病修饰疗法 [1][2] 公司动态 - 公司宣布GT - 02287的1b期临床试验对首位帕金森病患者给药 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示该试验启动是GT - 02287临床开发重要一步，期待持续招募患者并在2025年第二季度末进行中期分析 [2] 临床试验情况 - 1b期开放标签多中心试验旨在评估GT - 02287在GBA1 - PD和特发性PD患者中的安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学等，将招募最多20名患者，每日给药三个月，预计2025年第二季度末获得中期数据 [3] - 该试验是在公司2024年第三季度完成的GT - 02287健康志愿者1期研究成功基础上进行，1期研究显示GT - 02287安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，且使葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性显著增加超50% [4] 药物GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司先导候选药物，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，是口服、可穿透血脑屏障的变构酶调节剂，可恢复因GBA1基因突变或其他因素导致错误折叠和功能受损的溶酶体酶GCase的功能 [5] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287可恢复GCase酶功能，减少α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，改善运动和认知功能，还能显著降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [5] - 临床前数据显示GT - 02287在GBA1 - PD和特发性PD模型中具有疾病修饰作用，可能有潜力减缓或阻止帕金森病进展 [6] 公司背景与平台 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发，其独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [8][9] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [9] 资金支持 - 公司帕金森病的先导项目在开发早期获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7]