文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Korro Bio宣布其研究药物KRRO - 110获FDA孤儿药认定用于治疗AATD，公司致力于推进该疗法以满足患者未满足的需求 [1][2] 公司信息 - Korro是临床阶段生物制药公司，专注基于RNA编辑开发新一类基因药物，用于治疗罕见和高流行疾病，公司利用专有平台有望为患者带来药物 [6] - 公司计划通过投资者关系网站、LinkedIn和X（Twitter）披露重大非公开信息，投资者应关注相关渠道 [7][8] 药物信息 - KRRO - 110是Korro专有OPERA平台首个RNA编辑开发候选药物，正进行AATD的1/2a期REWRITE临床试验，健康成人志愿者前两个单次递增剂量队列给药已完成，预计2025年下半年有中期数据读出 [2] - KRRO - 110旨在利用内源性酶ADAR编辑SERPINA1 RNA上的“A”变体，修复氨基酸密码子，恢复正常AAT蛋白分泌，有望清除肝细胞内蛋白聚集体，改善肝功能并保护肺功能 [5] 疾病信息 - AATD是一种遗传性疾病，最常见由SERPINA1基因单个错义突变（G - to - A）引起，患者会出现肺气肿、肝硬化等症状 [5] 临床试验信息 - REWRITE是一项两部分单剂量和多剂量递增研究，将评估KRRO - 110在多达64名参与者中的安全性和耐受性，预计2025年下半年获得第一部分中期数据，2026年完成研究 [4] 孤儿药认定信息 - FDA孤儿产品开发办公室授予治疗美国患病人数少于20万的罕见病药物和生物制品孤儿药认定，该认定提供税收抵免、免除处方药用户费用和潜在市场独占权等开发激励措施 [3]