文章核心观点 - 诺里克斯疗法公司宣布其在研药物bexobrutideg（NX - 5948）获美国FDA孤儿药认定用于治疗华氏巨球蛋白血症，该药物在1a/b期临床试验中有积极数据，还被赋予非专利名体现其独特作用机制 [1][3] 药物相关信息 - bexobrutideg是口服生物可利用、能穿透血脑屏障的BTK降解剂，正进行复发或难治性B细胞恶性肿瘤1期临床试验，此前在WM患者1a/b期试验中有良好安全性和有效性数据，公司将在2025年分享更多临床数据，还在开发其用于治疗炎症性疾病 [1][5] - bexobrutideg被美国采用名称委员会赋予非专利名，后缀“deg”体现其降解作用机制，与抑制剂“ib”后缀不同，“bruti”指靶点Bruton酪氨酸激酶，“bexo”是特定药物标识符 [3] 孤儿药认定相关 - 美国FDA孤儿药认定计划为治疗、诊断或预防美国患病人数少于20万的罕见病疗法提供孤儿药地位，获认定疗法有税收抵免、减免申请费和7年市场独占权等好处 [2] - 公司总裁称FDA对bexobrutideg的孤儿药认定是监管战略重要里程碑，凸显该药物为WM患者提供新治疗选择的潜力 [3] 疾病相关信息 - 华氏巨球蛋白血症是罕见、生长缓慢的非霍奇金淋巴瘤，特征是恶性淋巴细胞取代正常骨髓细胞产生单克隆IgM，导致贫血、出血、免疫功能受损和神经症状，美国年发病率为每10万人中0.36 - 0.57例，约1200 - 1900例，约12000 - 19000名患者患病，一线治疗包括化疗免疫疗法和BTK抑制剂疗法，尚无BTK抑制剂治疗后获批疗法 [6][7] 公司相关信息 - 诺里克斯疗法公司是临床阶段生物制药公司，专注于靶向蛋白降解药物的发现、开发和商业化，其临床阶段管线包括BTK降解剂和CBL - B抑制剂，临床前管线有多种潜在首创或同类最佳降解剂和降解剂抗体偶联物，合作药物发现管线有IRAK4和STAT6降解剂，与吉利德、赛诺菲和辉瑞有合作项目 [8]