文章核心观点 - 公司将在2025年3月29 - 31日美国心脏病学会年会上公布五项与aficamten和肥厚型心肌病相关的研究成果，这些成果有助于了解aficamten的代谢途径、联合用药安全性及长期疗效等，为其在梗阻性肥厚型心肌病患者中的应用提供更多证据 [1][2] 研究成果介绍 代谢途径研究 - 健康参与者aficamten的开放标签、固定序列药物相互作用研究数据将以海报形式展示，研究用三种CYP途径强抑制剂评估aficamten代谢途径，结果显示其通过多个CYP途径消除，主要是CYP2C9（代谢分数50%），CYP3A、CYP2D6和CYP2C19也有贡献 [3][4] 联合用药研究 - 梗阻性肥厚型心肌病患者同时使用aficamten和丙吡胺及撤药情况的分析数据将以口头报告形式展示，分析涉及50名参与者，分四组，联合治疗耐受性良好，联合用药与单用aficamten相比未降低左心室流出道梯度，撤药相关情况也有相应结果且无安全事件报告 [5][6] 长期疗效研究 - FOREST - HCM和SEQUOIA - HCM的心脏磁共振成像子研究新数据将以海报形式展示，分析时64名患者完成基线CMR，部分完成随访CMR，长期使用aficamten使心脏结构和功能指标显著改善，伴随稳定的替代纤维化和减少的间质纤维化 [7][8] 安慰剂效应研究 - SEQUOIA - HCM中安慰剂对堪萨斯城心肌病问卷总体总结评分影响的新分析将以海报形式展示，安慰剂组患者KCCQ - OSS评分有改善，约三分之一改善归因于安慰剂效应，其他健康状况变化可能与临床试验参与的其他因素有关 [9][10] 种族差异研究 - 非梗阻性肥厚型心肌病患者种族/民族与结局关联的健康经济学和结局研究分析数据将以海报形式展示，回顾性队列研究涉及9842名患者，不同种族患者在房颤、中风等心血管事件发生率和全因死亡率上存在差异，凸显解决种族差异问题的紧迫性 [11][12] Aficamten介绍 - 它是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交叉桥数量，抑制与HCM相关的心肌过度收缩，其开发项目评估其改善运动能力和缓解症状的潜力 [13][14] - 已在SEQUOIA - HCM关键3期临床试验中评估，获美国FDA和中国NMPA突破性疗法认定，目前在美国、欧洲和中国处于监管审查阶段 [15][16] - 还在MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等临床试验中评估 [17] 肥厚型心肌病介绍 - 是一种心肌异常增厚的疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，有梗阻性和非梗阻性之分，患者易出现心血管并发症，是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一，美国约28万患者确诊，估计还有40 - 80万患者未确诊 [18] 公司介绍 - 是一家领先的肌肉生物学专业生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对肌肉生物学的药物候选物，准备推进aficamten潜在监管批准和商业化，还在开发omecamtiv mecarbil、CK - 586和CK - 089等药物 [19]