文章核心观点 - 公司宣布美国FDA孤儿药产品开发办公室授予exidavnemab治疗多系统萎缩（MSA）的孤儿药资格，为治疗有高度医疗需求的罕见病提供激励 [1] 关于MSA - MSA是一种快速进展且致命的罕见病，影响中枢和自主神经系统，特征是病理性α-突触核蛋白聚集，导致大脑神经细胞逐渐受损，影响平衡、运动和自主神经系统功能，目前无法治愈且无减缓进展的疗法 [1][6] - MSA患者通常在症状首次出现后存活约6至10年，很少有患者存活超过15年，该疾病在美国影响不到42,000人，有很高的未满足医疗需求和较差的预后 [7] 关于Exidavnemab - Exidavnemab是一种单克隆抗体候选药物，旨在选择性结合并消除α-突触核蛋白的聚集形式，目标是开发一种能阻止或减缓帕金森病和MSA进展的疾病修饰疗法 [2][8] 关于FDA孤儿药资格 - FDA的孤儿药资格计划为治疗美国患者少于200,000人的疾病的药物或生物制品授予孤儿药地位，获得该资格的药物赞助商有权获得某些激励和监管援助，包括合格临床试验的税收抵免、处方药用户费豁免以及FDA批准后可能的7年市场独占权 [3] 关于BioArctic AB - BioArctic AB是一家瑞典研究型生物制药公司，专注于可延缓或阻止神经退行性疾病进展的创新疗法，是世界首个被证明能减缓早期阿尔茨海默病进展并减轻认知障碍的药物Leqembi的研发者，拥有广泛的研究组合，其B股在纳斯达克斯德哥尔摩大盘股上市 [9]