文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务亮点，在1型糖尿病、B细胞相关疾病等研究上取得进展，对未来发展表示乐观，预计2025年分享部分临床数据，最早2026年提交部分药物的研究性新药申请 [1][2] 近期公司亮点 - 公布1型糖尿病研究12周初步积极临床结果，显示低免疫修饰胰岛细胞移植后无需免疫抑制，能克服自身和异体免疫识别，稳定产生C肽 [1] - 开展SC291治疗B细胞介导自身免疫疾病的GLEAM试验和SC262治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的VIVID试验，预计2025年公布临床数据 [1] - 展示非人类灵长类动物临床前数据，显示SG299替代物安全且能深度耗竭B细胞 [1] - 预计最早2026年提交SC451治疗1型糖尿病和SG299治疗B细胞相关疾病的研究性新药申请 [1] - 任命新的首席科学官和首席人力官，加强领导团队 [6] 各项目进展 1型糖尿病 - 继续开展基因修饰原代胰岛细胞（UP421）临床开发和SC451临床前开发，分享SC451在小鼠模型中15个月血糖控制持久且无组织学异常的数据，预计2025年分享更多数据，最早2026年提交研究性新药申请 [7] 同种异体CAR T细胞 - GLEAM研究评估SC291治疗B细胞介导自身免疫疾病，VIVID研究评估SC262治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤，两项试验均在招募患者，预计2025年分享数据 [7] - 暂停的ARDENT试验数据显示SC291能安全给药并深度耗竭B细胞，GLEAM研究目标是为患者带来临床益处 [7] 体内CAR T细胞 - SG299可实现细胞特异性体内递送，近期数据显示其替代物能在非人类灵长类动物中深度耗竭B细胞，预计最早2026年提交研究性新药申请，用于多种B细胞疾病治疗 [7] 同种异体胰岛细胞 - 开发的低免疫修饰同种异体胰岛细胞形成“假胰岛移植物”，能在无免疫抑制下实现胰岛素独立，研究中移植物存活6个月且无免疫识别迹象，证明CD47过表达原理和潜在安全开关 [7] 2024年第四季度财务结果 GAAP结果 - 现金、现金等价物和有价证券为1.525亿美元，较2023年减少5270万美元，主要因运营和购置财产设备现金支出，部分被股权融资等收入抵消 [10] - 研发费用为4700万美元和2.176亿美元，较2023年减少，主要因人员和实验室成本降低等，部分被临床开发成本增加抵消 [10] - 研发相关成功付款和或有对价确认非现金收益，价值随市值和股价波动 [10] - 一般及行政费用为1730万美元和6400万美元，较2023年减少，主要因法律费用等降低，部分被非现金股票薪酬增加抵消 [10] - 净亏损为4910万美元和2.668亿美元 [10] 非GAAP指标 - 非GAAP运营现金消耗为1.951亿美元，较2023年减少 [10] - 非GAAP研发费用为4510万美元和2.157亿美元，较2023年减少 [11] - 非GAAP一般及行政费用为1140万美元和5820万美元，较2023年减少 [14] - 非GAAP净亏损为5480万美元和2.631亿美元 [14] 非GAAP财务指标说明 - 公司使用非GAAP财务指标评估业务，认为有助于理解财务表现和未来结果，与同行和不同时期比较，排除高度可变和非现金项目，反映实际运营成本 [22] - 提供GAAP与非GAAP财务指标的调节表，包括运营现金消耗、研发费用、一般及行政费用、净亏损及每股净亏损的调节 [23]