文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Korro Bio公布2024年全年财务结果，汇报近期进展及预期里程碑，有望通过RNA编辑技术开发新型基因药物 [1] 管线和业务更新 - 完成KRRO - 110用于AATD的1/2a期REWRITE临床研究前两个队列给药，预计2025年下半年有中期数据读出，2026年完成研究 [5][6] - KRRO - 110获FDA孤儿药认定，用于治疗AATD，可享税收抵免、费用豁免和市场独占权等激励 [5][6] - 公司将在2027年底前执行3 - 2 - 1战略，用单一RNA编辑平台建立三个临床阶段开发项目，针对两种组织类型，预计2025年宣布第二个开发候选药物 [5][6] - 组建临床顾问委员会，任命关键人员强化领导团队，GaoZhong Zhu博士加入担任高级副总裁 [5][6] - 2024年底公司资产负债表强劲，现金、现金等价物和有价证券达1.631亿美元，资金可支撑到2026年下半年，用于完成REWRITE临床研究和推进其他候选产品 [5][9] - 2025年2月《美国胸科医师学会杂志》发表文章，强调RNA编辑治疗AATD的优势及KRRO - 110的潜力 [6] - 与诺和诺德的合作持续推进，聚焦利用OPERA平台针对最多两个疾病靶点，首个靶点用于治疗心脏代谢疾病 [7] 即将到来的里程碑 - 预计2025年下半年获得KRRO - 110用于AATD的1/2a期REWRITE临床研究中期数据，2026年完成研究 [16] - 预计2025年底为针对肝脏的罕见代谢紊乱项目提名开发候选药物 [16] - 推进与诺和诺德在高流行心脏代谢疾病方面的合作 [16] 2024年全年财务结果 - 现金状况：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.631亿美元，2023年同期为1.661亿美元，资金预计可支撑到2026年下半年 [9] - 合作收入：2024年为230万美元，2023年无合作收入，增长源于与诺和诺德合作在四季度获得的收入 [10] - 研发费用：2024年为6360万美元，2023年为5720万美元，增长主要因KRRO - 110外部研发、人员和设施费用增加 [11] - 一般及行政费用：2024年为3050万美元，2023年为2730万美元，增长源于信息技术、保险等成本及专业费用和设施成本增加 [12] - 净亏损：2024年为8360万美元，2023年为8120万美元 [13] 关于REWRITE研究 - 是一项两部分单剂量和多剂量递增研究，将评估KRRO - 110在多达64名参与者中的安全性和耐受性，包括健康成年人和PiZZ基因型的AATD患者，预计2025年下半年获得第一部分中期数据，2026年完成研究 [14] 关于AATD和KRRO - 110 - AATD是一种遗传性疾病，常见由SERPINA1基因的单错义突变引起，患者会出现肺部肺气肿和/或肝硬化等症状 [15] - KRRO - 110是公司OPERA平台首个RNA编辑寡核苷酸候选产品，基于临床前数据有潜力成为同类最佳化合物，可修复内源性蛋白，改善肝脏和肺功能 [15] 关于公司 - 是临床阶段生物制药公司，专注基于RNA编辑为罕见和高流行疾病开发新型基因药物，利用寡核苷酸方法，通过专有平台和成熟途径为患者提供药物 [17]