文章核心观点 Sarepta Therapeutics公司的Elevidys治疗后出现患者死亡事件致股价下滑，但该疗法仍有积极效益风险比且此前研究有积极成果 [1][2][6] 公司产品情况 - Elevidys是唯一获批用于杜氏肌营养不良患者的基因疗法，是单剂量基于腺相关病毒的基因转移疗法，通过递送转基因解决潜在遗传病因 [1][4] - 2024年6月FDA批准Elevidys标签适应症扩大至DMD基因有确认突变且至少4岁的患者 [6] 治疗相关事件 - 一名接受Elevidys治疗的患者死于急性肝衰竭，急性肝损伤是已知副作用，该患者近期有巨细胞病毒感染或为可能因素 [1][3] - 公司称这不是新的安全信号，Elevidys效益风险仍为正，但急性肝衰竭致死是此前未报告过的严重情况 [2] 研究成果 - 1月公司公布Elevidys EMBARK 3期研究第2部分的 topline结果，交叉治疗患者比外部对照组在功能测试上有临床意义和统计学显著的功能益处 [4][5] 股价表现 - 周二盘前SRPT股价下跌22.90%，报78.10美元 [6]