文章核心观点 公司公布2024年全年财务业绩，有望在监管排他期到期后获YUTREPIA最终FDA批准，推进吸入曲前列尼尔产品管线临床研究，通过修订融资协议加强财务状况，并将于2025年3月19日上午8:30举办网络直播讨论财务结果和提供公司最新情况 [1][8] 公司更新 产品获批进展 - 2024年8月16日，FDA给予YUTREPIA治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD）暂定批准，Tyvaso DPI®有三年新临床研究（NCI）排他期，将于2025年5月23日到期，之后FDA可能给予YUTREPIA最终批准 [3] 临床研究进展 - 评估YUTREPIA在PH - ILD患者中耐受性和滴定性的开放标签ASCENT研究接近完成入组，观察结果与之前PAH患者INSPIRE研究一致 [4] - 公司继续推进L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬液临床研究，美国针对28名PAH和PH - ILD患者的开放标签安全性研究正在进行，参与者已安全滴定至研究最大剂量，FDA确认针对PH - ILD患者的单一、安慰剂对照、全球关键研究将支持申请治疗PAH和PH - ILD患者 [5] 财务状况加强 - 2025年3月，公司修订与HCRx协议，分三笔最多额外获得1亿美元融资，已在交易完成时获得2500万美元，后续可能在YUTREPIA首次商业销售和累计净销售额超1亿美元时分两笔分别获得5000万和2500万美元 [6] 2024年全年财务结果 现金及等价物 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物总计1.765亿美元，2023年同期为8370万美元 [7] 收入 - 2024年全年收入1400万美元，2023年为1750万美元，减少350万美元主要因皮下注射曲前列尼尔注射液所用泵供应受限致销量下降，在替代泵可用前销量将继续受影响 [9] 收入成本 - 2024年全年收入成本590万美元，2023年为290万美元，增加主要因2023年第四季度销售团队扩张 [10] 研发费用 - 2024年全年研发费用4780万美元，2023年为4320万美元，增加460万美元（11%），主要因L606项目、YUTREPIA研发活动、人员费用增加及支付欧洲独家许可费，部分被商业制造费用降低和2023年支付北美独家许可费抵消 [11] 一般及行政费用 - 2024年全年一般及行政费用8160万美元，2023年为4470万美元，增加3690万美元（82%），主要因人员费用、法律费用和商业费用增加 [12] 其他费用净额 - 2024年全年其他费用净额910万美元，2023年为510万美元，增加400万美元，主要因债务清偿净损失、利息费用增加和利息收入增加 [13] 净亏损 - 2024年全年净亏损1.304亿美元，每股基本和摊薄亏损1.66美元，2023年净亏损7850万美元，每股基本和摊薄亏损1.21美元 [14] 产品介绍 YUTREPIA™（曲前列尼尔）吸入粉 - 是一种研究性吸入干粉制剂，通过便捷手持设备给药，2024年8月获FDA暂定批准用于PAH和PH - ILD，采用PRINT®技术设计，已完成INSPIRE研究，目前正在ASCENT试验中研究 [15] L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬液 - 是一种研究性缓释制剂，每日两次通过下一代雾化器给药，使用Pharmosa Biopharm专有脂质体制剂，正在美国进行开放标签研究，并计划进行全球关键安慰剂对照疗效研究 [16][17] 曲前列尼尔注射液 - 是首个提交申请、完全可替代的肠胃外注射用曲前列尼尔仿制药，与Remodulin®成分相同但价格更低，公司与Sandoz合作在美国推广其用于治疗PAH [18] 疾病介绍 肺动脉高压（PAH） - 是一种罕见、慢性、进行性疾病，由肺动脉硬化和狭窄引起，可导致右心衰竭和死亡，美国约有4.5万患者被诊断和治疗，目前无法治愈，现有治疗目标是缓解症状、维持或改善功能分级、延缓疾病进展和提高生活质量 [19] 间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD） - 包括多达150种不同肺部疾病，ILD患者任何程度的PH都与较差的3年生存率相关，美国估计有超6万患者，实际患病率因诊断不足和缺乏批准治疗方法而未知 [20] 公司介绍 - 是一家为罕见心肺疾病患者开发创新疗法的生物制药公司，专注于肺动脉高压产品开发和商业化及PRINT®技术应用，主要候选药物为YUTREPIA™，还在开发L606并销售曲前列尼尔注射液仿制药 [21]