文章核心观点 - 公司宣布在眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301 1b/2a期单臂、开放标签、序贯、剂量递增队列研究中，前三位受试者接受低剂量BB - 301治疗后吞咽功能持续改善，吞咽困难症状总负担减轻，中期临床研究结果将在会议上公布 [1] 受试者吞咽困难症状负担的驱动因素 - OPMD受试者可能受吞咽后食物和液体积聚（吞咽效率低下）以及病理性连续吞咽（吞咽效果不佳）影响 [7] 关键评估方法的临床效用、敏感性和特异性 - 放射科医生和言语病理学家使用系列VFSS客观表征受试者治疗前后解剖和功能异常的性质和严重程度，系列SSQ评估用于表征VFSS结果对受试者总症状负担的贡献 [7] - 多项对照临床研究表明VFSS评估结果与SSQ评估结果有强相关性，确定了SSQ临界值111.01和118.52，低于此值吞咽功能临床正常 [7] - Audag等人使用SSQ临界值118.5时，敏感性为93%，特异性为82%，这些研究支持了SSQ的判别效度 [7] 受试者1、2、3的中期临床研究结果总结 受试者1（BB - 301治疗后365天） - VFSS结果显示，治疗12个月后，各食物和液体稠度的吞咽后残留物显著减少，VFSS TPR中稀液体减少37%、固体食物减少18%、稠液体减少29% [7][8] - 总吞咽困难症状负担持续显著降低，治疗后12个月平均SSQ总分较治疗前平均水平降低41% [9] 受试者2（BB - 301治疗后365天） - VFSS结果显示，治疗12个月后，病理性连续吞咽频率显著降低，稀液体吞咽评估中病理性连续吞咽频率从治疗前的80%降至治疗后的17% [10][11] - 总吞咽困难症状负担持续显著降低，治疗后12个月平均SSQ总分较治疗前平均水平降低91%，SSQ值68单位代表临床正常吞咽功能 [12] 受试者3（BB - 301治疗后90天） - VFSS结果显示，治疗3个月后，病理性连续吞咽频率显著降低，稀液体和稠液体吞咽评估中病理性连续吞咽频率从治疗前的84%降至治疗后的0% [13][14] - 总吞咽困难症状负担显著降低，治疗后3个月SSQ总分较治疗前平均水平降低68%，SSQ值70单位代表临床正常吞咽功能 [15] BB - 301 1b/2a期临床治疗研究进展 - 五名受试者已安全接受低剂量BB - 301治疗，队列1的第六名也是最后一名受试者预计在2025年第二季度接受低剂量BB - 301治疗 [17] 不良事件 - 接受BB - 301治疗的受试者未观察到严重不良事件 [18] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物研发，总部位于加利福尼亚州海沃德，其专有“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台结合RNA干扰和基因疗法开发治疗药物，正在为包括OPMD在内的疾病开发基于该平台的疗法 [19]