文章核心观点 Can - Fite BioPharma公司宣布完成针对罕见遗传病Lowe综合征的II期临床试验设计并开展准备工作，该试验基于此前的临床前研究成果，Piclidenoson有望用于治疗该疾病 [1][3] 临床研究情况 - 研究负责人为意大利罗马Bambino Gesù儿童医院肾脏科的Dr. Franchesca Emma [2] - II期开放研究将招募5名患者，每日两次服用3mg Piclidenoson，为期12个月，主要终点是Piclidenoson增加99mTc - DMSA肾摄取的疗效 [2] 疾病相关信息 - Lowe综合征又称眼脑肾综合征（OCRL），是一种X连锁遗传病，几乎只发生在男性中，患病率约为1/500,000，患者有视力、肾脏和脑部问题，寿命很少超过40年 [4] 药物相关信息 - Piclidenoson是一种强大的抗炎剂，正在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准下进行银屑病III期关键临床试验，是新型、首类、A3腺苷受体激动剂（A3AR）小分子口服生物利用度药物，安全性良好，在II期和III期临床研究中显示出疗效，作用机制是抑制炎症细胞因子白细胞介素17和23（IL - 17和IL - 23）并诱导患者皮肤细胞角质形成细胞凋亡 [6][7] 合作方信息 - Fondazione Telethon是意大利主要的生物医学慈善机构，成立于1990年，使命是通过卓越的科学研究治愈罕见遗传病，自成立以来已在研究上投资超6.6亿欧元，资助2960个项目，涉及1720名研究人员，研究630种疾病，其研究成果使世界上首个干细胞基因疗法得以应用，还在多种疾病的基因疗法研究上取得进展 [8][9][10] 公司信息 - Can - Fite BioPharma是处于临床后期的药物开发公司，平台技术旨在针对癌症、肝脏和炎症疾病的数十亿美元市场，主要候选药物Piclidenoson在银屑病III期试验中公布了 topline 结果并有望开展关键III期试验，肝脏药物Namodenoson正在进行肝细胞癌（HCC）III期试验、MASH IIb期试验和胰腺癌IIa期研究，已获美国和欧洲孤儿药指定以及美国FDA的HCC二线治疗快速通道指定，还显示出治疗其他癌症的潜力，CF602在治疗勃起功能障碍方面显示出疗效，这些药物在超1600名患者的临床研究中安全性良好 [11]