文章核心观点 - 过去六个月Harmony Biosciences（HRMY）股价下跌10.8%，表现逊于行业和标普500指数，虽四季度业绩超预期股价有所回升，但近期收到FDA拒绝受理信是担忧因素，建议现有股东继续持有，潜在投资者观望，公司目前评级为持有 [1][3][20] 公司业务进展 药物标签扩展受挫 - 公司已在美国将pitolisant作为Wakix销售，用于治疗发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒症，以及6岁及以上发作性睡病儿科患者的EDS，公司曾希望扩大该药物用于特发性嗜睡症（IH）成人患者的EDS标签，但提交的补充新药申请（sNDA）收到FDA拒绝受理信 [4][5][1] 核心药物推动增长 - 公司领先药物Wakix是一类首创疗法，自2019年首次获FDA批准用于发作性睡病成人患者的EDS以来持续推动公司增长，后续还获批用于成人猝倒症和2024年获批用于6岁及以上儿科患者的EDS，是唯一未被美国药品管理局列为管制物质的发作性睡病FDA批准疗法，公司预计2025年Wakix净收入在8.2 - 8.6亿美元之间，目标是仅发作性睡病领域销售额超十亿美元，还授权Novugen Pharma从2030年1月开始销售其仿制药 [7][8] 加强睡眠/觉醒产品线 - 下一代制剂pitolisant Gastro - Resistant（pitolisant GR）和pitolisant High - Dose（pitolisant HD）正在开发中，公司计划2025年四季度启动pitolisant HD的III期注册研究，纳入发作性睡病相关疲劳终点，还计划2025年四季度启动pitolisant HD在IH中的III期注册试验，纳入睡眠惰性终点（预计2027年数据读出），并将于2025年一季度启动pitolisant GR的关键生物等效性研究（预计2025年三季度数据读出） [9][10] 多元化产品组合 - 2023年10月公司收购Zynerba Pharmaceuticals，将ZYN - 002加入神经行为产品线，ZYN - 002目前处于III期注册试验，预计2025年三季度公布治疗脆性X综合征（FXS）的顶线数据，专利保护至2038年，公司还收购Epygenix Therapeutics, Inc.拓展至罕见癫痫领域，增加EPX - 100和EPX - 200到产品线，EPX - 100处于Dravet综合征和Lennox - Gastaut综合征的III期注册试验，EPX - 200处于发育性和癫痫性脑病的IND前阶段 [11][12][13] 公司财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为5.761亿美元，长期债务为1.63亿美元，良好的现金余额可支持运营和正在进行的开发项目 [14] 公司估值与盈利预测 - 按市销率计算，公司股价存在溢价，目前远期市销率为2.27倍，低于均值4.23倍但高于行业的1.70倍，过去30天2025年每股收益预期从3.16美元降至2.89美元，下降28美分 [15][17] 投资建议 - 公司睡眠/觉醒产品线表现良好，有望进一步扩大市场份额，神经行为和罕见癫痫候选药物也取得进展，成功开发将提升营收，建议现有股东继续持有股票，有利的数据读出将提升股东价值，但近期监管挫折是担忧因素，潜在投资者应等待一段时间，公司目前Zacks排名为3（持有） [18][19][20]