文章核心观点 - 赛普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics）报告其杜氏肌营养不良症（DMD）一次性基因疗法Elevidys治疗后出现患者死亡事件，公司股价暴跌，虽公司认为疗法收益风险仍为正，但该事件或影响疗法市场接受度及公司业绩，同时还介绍了公司商业DMD产品组合及推荐了其他生物科技股 [1][3][4] SRPT股价表现 - 昨日赛普塔治疗公司股价暴跌超20%，今年以来股价暴跌近40%，而行业增长6% [1][5] - 股价暴跌或因市场担忧该事件使医生开处方更谨慎，减缓市场接受度，Elevidys在2024年第四季度占公司总收入近60%，公司预计今年净产品收入29 - 31亿美元，三分之二预计来自该疗法销售，其推广受挫将影响公司增长和股价 [4] 患者死亡事件情况 - 患者死于急性肝衰竭，急性肝损伤是Elevidys已知风险，但这是首次报告该疗法导致死亡，患者近期有CMV感染，可能是导致结果的因素之一 [2] - 公司已向卫生当局、临床研究调查人员和开处方医生报告该事件，并打算相应更新Elevidys的处方信息，公司认为疗法收益风险仍为正，临床研究或商业使用中已治疗超800名患者 [3] 赛普塔商业DMD产品组合 - 公司有四种获批疗法，均针对DMD适应症，Elevidys是美国首个也是唯一的DMD一次性基因疗法，自2023年6月商业推出后有爆款潜力，2024年销售额约8.21亿美元，上年为2亿美元 [7] - Elevidys由赛普塔与制药巨头罗氏合作开发，罗氏有该疗法在美国以外市场的独家推出和营销权 [8] - 除Elevidys外，公司商业组合中还有Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45三种疗法，Exondys 51是美国首个获批的DMD疾病修饰疗法，过去几个季度销售增长可观，后两者自推出后需求强劲，这三种药有潜力覆盖美国近三分之一的DMD患者 [9] 其他生物科技股推荐 - ANI制药（ANI Pharmaceuticals）和CytomX治疗（CytomX Therapeutics）目前均为Zacks排名第一（强力买入） [11] - 过去60天，ANI制药2025年每股收益（EPS）估计从5.54美元升至6.35美元，2026年从6.75美元升至7.21美元，今年以来股价上涨16%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率17.32% [11][12] - 过去60天，CytomX治疗2025年EPS估计从亏损31美分改善为盈利25美分，2026年每股亏损估计从65美分收窄至31美分，今年以来股价下跌41%，过去四个季度盈利三次超预期，一次未达预期，平均惊喜率180.70% [12][13]