文章核心观点 Cumberland Pharmaceuticals公司的2期FIGHT DMD临床试验结果显示，高剂量ifetroban治疗可显著改善杜氏肌营养不良（DMD）患者心脏功能，为该疾病相关心脏病治疗带来希望，公司后续将进行数据分析和报告，为与FDA的会议做准备 [1][3][5] 分组1：临床试验成果 - 公司2期FIGHT DMD临床试验结果被选在MDA临床与科学会议上进行最新研究成果展示，试验证明高剂量ifetroban治疗对DMD患者有显著心脏益处 [1] - 高剂量ifetroban治疗使左心室射血分数（LVEF）较安慰剂提高3.3%，与倾向匹配的自然病史对照组相比，整体提高5.4%，而对照组LVEF下降3.6% [3] 分组2：各方评价 - 会议参会者积极响应，表明公司针对DMD相关心脏病的研究工作很重要，研究结果或使DMD患者心脏并发症治疗方式发生转变 [4] - MDA选择该试验进行展示，公司得以向全球DMD社区分享有前景的结果，研究成果为受DMD影响的家庭带来希望 [4] 分组3：药物信息 - ifetroban是每日口服一次的药物，可阻断血栓素受体，已获FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定，若获批将是首个治疗DMD相关心脏病的疗法 [7][8] - 范德堡大学医学中心先前研究表明ifetroban在几种肌肉营养不良临床前模型中对心肌病有保护作用，公司因此获FDA孤儿产品开发办公室临床试验赠款 [9] 分组4：公司信息 - 公司是田纳西州最大的生物制药公司，专注提供改善患者护理质量的独特产品，开发、收购和商业化医院急性护理、胃肠病学和肿瘤学市场产品 [11] - 公司获批品牌产品包括用于治疗对乙酰氨基酚中毒的Acetadote®、治疗疼痛和发烧的Caldolor®等多种药物 [14] - 除DMD项目外，公司还在进行ifetroban治疗系统性硬化症和特发性肺纤维化的2期临床研究 [11] 分组5：后续计划 - 公司已获得与ifetroban用于DMD适应症相关的专利组合，下一步将进行进一步数据分析和完成完整研究报告，为与FDA的2期结束会议做准备 [5] 分组6：疾病介绍 - DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的罕见儿科疾病，患者会逐渐失去肌肉功能，导致无法行走、呼吸困难和心力衰竭，目前无获批的针对DMD相关心脏病的疗法 [6]