文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果，汇报pz - cel生物制品许可申请（BLA）在FDA的审查进展及美国商业化计划，若获批有望2025年第三季度治疗首位患者，公司现金资源预计可支撑运营至2026年 [1][5][6] 各部分总结 产品审查进展 - pz - cel的BLA获FDA优先审查，PDUFA目标行动日期为2025年4月29日，正就上市后要求、承诺及草案标签进行讨论，获批后预计2025年第三季度治疗首位患者 [1][2][6] - 2024年12月Ultragenyx向FDA提交UX111（原ABO - 102）AAV基因疗法的BLA以寻求加速批准，2025年2月FDA接受并优先审查，PDUFA日期为2025年8月18日 [3] 商业化准备 - 为pz - cel潜在获批做准备，公司推进在美国引入五家地理分散、知名的大疱性表皮松解症治疗中心作为合格治疗中心（QTCs），与支付方合作确保患者可及性，并开展关键利益相关者教育工作 [6] - 公司已招聘并培训人员支持商业化、制造、供应链和质量工作，在俄亥俄州克利夫兰签订额外设施空间租赁协议以扩大pz - cel制造产能 [6] - 公司获得pz - cel两项美国专利，将pz - cel治疗RDEB的专利保护延长至2037年6月，包装和运输系统专利保护延长至2040年7月 [6] 财务情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、短期投资和受限现金总计9810万美元，2023年12月31日为5260万美元 [4] - 2024年全年研发费用3440万美元，2023年为3110万美元；一般及行政费用（G&A）2990万美元，2023年为1900万美元；全年净亏损6370万美元，合每股亏损1.55美元，2023年净亏损5420万美元，合每股亏损2.53美元 [7] - 公司估计现有现金、现金等价物、短期投资、受限现金及信贷安排足以支撑运营至2026年，未考虑pz - cel获批后的商业销售潜在收入或FDA授予的优先审查凭证（PRV）出售所得 [5] 会议信息 - 公司将于2025年3月20日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和公司最新情况 [1][8] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法，pz - cel是其用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的研究性自体COL7A1基因校正表皮片 [9] - 公司拥有完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施，曾作为pz - cel 3期VIITAL™试验的制造场地，获批后可支持商业生产，开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法 [9]