文章核心观点 - 公司宣布推出在线开放获取交互式公共卫生教育工具EARTH - HCM,旨在分析肥厚型心肌病(HCM)患者特征、治疗、临床结果等差异,促进公平医疗服务获取 [1] EARTH - HCM工具相关 工具介绍 - EARTH - HCM由公司与顶尖学术机构合作开发,利用真实世界去识别索赔数据,可视化分析美国HCM患者特征、治疗、临床结果、医疗资源利用和成本差异 [1] - 该工具创新且用户友好,旨在弥合HCM认知和教育差距,为患者、医护人员、研究人员等利益相关者服务 [2] 数据来源 - 工具使用Symphony Health的综合数据平台(IDV)处方索赔数据库数据,包括来自美国超65000家药房、1500家医院、800家门诊设施和80000家医生诊所的真实世界去识别索赔数据,代表2016 - 2023年诊断的大多数HCM患者 [3] - 工具将定期用公开数据更新,并扩展到包含全球地理数据 [3] 工具意义 - 此前HCM地理分布及其对患者结果影响的证据有限,EARTH - HCM旨在推进研究、发现知识差距、调查医疗差异,促进公平获取医疗服务 [3] - 美国HCM诊断率上升,但多数患者在卓越中心接受治疗,这些机构并非所有患者都易获取,该工具可帮助患者和医护人员了解地理差异,改善识别、护理和结果 [4] - 该工具是HCM领域首创,提供美国各地HCM患者全面视图,可识别符合条件患者,促使医疗服务提供者和支付方解决疾病负担,改善患者结果和医疗成本 [4] 访问方式 - EARTH - HCM可通过网址www.earth - hcm.com在线访问 [4] 肥厚型心肌病(HCM)相关 疾病定义 - HCM是一种心肌异常增厚的疾病,导致左心室内部变小变硬,限制心脏泵血功能,降低运动能力,引发胸痛、头晕等症状 [5] 患者情况 - HCM是最常见的单基因遗传性心血管疾病,美国约280000名患者被诊断,估计还有400000 - 800000名患者未被诊断 [5] - 三分之二的HCM患者患有梗阻性HCM(oHCM),三分之一患有非梗阻性HCM(nHCM) [5] 疾病风险 - HCM患者患心血管并发症(如房颤、中风和二尖瓣疾病)风险高,有潜在致命性室性心律失常风险,是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一 [6] - 部分HCM患者有疾病进展为扩张型心肌病和心力衰竭的高风险,可能需要心脏移植 [6] 公司相关 公司简介 - 公司是领先的肌肉生物学专业生物制药公司,专注于发现、开发和商业化针对肌肉生物学的候选药物,以治疗肌肉功能受损的衰弱性疾病 [7] 药物研发 - 公司正为aficamten的潜在监管批准和商业化做准备,该药是潜在的下一代心肌肌球蛋白抑制剂,在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的3期关键临床试验SEQUOIA - HCM中取得积极结果,还在其他临床试验中评估 [7] - 公司还在开发omecamtiv mecarbil(用于射血分数严重降低的心力衰竭患者)、CK - 586(用于射血分数保留的心力衰竭)和CK - 089(用于特定类型的肌肉萎缩症和其他骨骼肌功能受损疾病) [7] 公司信息获取 - 可访问公司网站www.cytokinetics.com,并在X、LinkedIn、Facebook和YouTube上关注公司获取更多信息 [8]
Cytokinetics Announces Launch of EARTH-HCM, a Public Health Education Tool for the Hypertrophic Cardiomyopathy Community