文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Medera宣布独立数据安全监测委员会（DSMB）完成对MUSIC - HFrEF 1b/2期临床试验数据的审查，建议完成1b期并启动2期，以评估基因疗法候选药物SRD - 001治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者的效果 [1] 临床试验进展 - DSMB基于对MUSIC - HFrEF试验1期全部9名患者数据的审查给出建议，1b期包括队列A的6名低剂量患者（每人3x10¹³ vg）和队列B的3名高剂量患者（每人4.5x10¹³ vg），完成的1期试验12个月随访的 topline数据将适时公布 [3] - 试验2期将是安慰剂对照研究，以1:1随机分组（安慰剂与每人4.5x10¹³ vg注射剂量），进一步评估SRD - 001在更大患者群体中的疗效和安全性，预计2025年第二季度开始患者招募 [4] 公司及产品信息 SRD - 001 - SRD - 001是一种研究性基因疗法候选药物，包含腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，可表达肌浆（内质）网Ca²⁺ ATP酶2a亚型（SERCA2a）的转基因，适用于抗AAV1中和抗体（NAb）阴性、患有缺血性或非缺血性心肌病且有纽约心脏协会（NYHA）III/IV级症状的射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者 [8] HFrEF - HFrEF是一种常见的心脏病形式，占全球约6430万例心力衰竭病例的一半，目前被认为是一种大众市场的不治之症，是一种复杂的心血管病理生理综合征，会损害正常心脏功能，导致心脏无法泵出足够血液满足身体需求，一旦确诊通常会进展、不可逆，伴有虚弱症状、频繁住院和高死亡率，迫切需要能改变疾病进程的疗法 [2][9] Medera - Medera是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发一系列下一代疗法，以治疗难以治疗和目前无法治愈的疾病，通过其临床前和临床业务部门Novoheart和Sardocor开展业务 [10] - Novoheart利用世界首个获奖的“迷你心脏”技术进行革命性疾病建模和药物发现，其多功能技术平台提供一系列先进的自动化硬件、软件和筛选服务，用于人类特异性疾病建模、治疗靶点发现和验证、药物毒性和疗效筛选以及剂量优化，全球制药和学术领袖正在使用该平台进行药物发现和开发，该平台促进并加速了Sardocor目前处于临床试验阶段的主要治疗候选药物的开发 [11][12] - Sardocor致力于为Medera临床开发新型下一代疗法，利用Novoheart基于人类的药物发现和验证平台，旨在加快其基因和细胞疗法管线的药物开发和监管进程，已获得FDA对三项正在进行的基于AAV的心脏基因疗法临床试验的研究性新药（IND）许可，分别针对射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）、射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）（获得快速通道指定）和杜氏肌营养不良相关心肌病（DMD - CM）（获得孤儿药指定），此外，其管线还包括四种临床前基因疗法和三种临床前小分子候选药物，针对各种心脏、肺部和血管疾病 [13] Keen Vision Acquisition Corporation - Keen Vision Acquisition Corp（“KVAC”）是一家在纳斯达克上市的空白支票公司，成立目的是与一个或多个企业或实体进行合并、股份交换、资产收购、股份购买、重组或类似的商业合并，专注于生物技术、消费品或农业机会，并根据可持续性、环境、社会和公司治理（“ESG”）要求进行评估 [15] 公司合作情况 - 2024年9月5日，Medera和Keen Vision Acquisition Corporation（“KVAC”）宣布已达成最终合并协议 [7] 投资者相关信息 - 与合并交易相关，KVAC和Medera已向美国证券交易委员会（SEC）提交注册声明，包括与交易中发行证券相关的招股说明书和将分发给KVAC普通股股东的委托书，SEC宣布注册声明生效后，KVAC计划向截至记录日期的股东邮寄副本，投资者和证券持有人在做出投资或投票决定前，应阅读注册声明、委托书及相关材料 [19] - 投资者和证券持有人可通过SEC网站（www.sec.gov）免费获取注册声明、委托书及其他相关文件，也可从KVAC网站（https://www.kv - ac.com）或通过发送请求至info@kv - ac.com免费获取 [20] - KVAC、Medera及其各自的董事、高管和其他管理人员及员工可能被视为与交易相关的委托书征集参与者，更多相关信息可参考KVAC向SEC提交的文件 [22]