文章核心观点 公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就开展苯扎贝特酸单药及与依折麦布联合用于杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症（HeFH和HoFH）儿科患者的3期研究的监管路径达成一致，计划今年启动3期临床试验，还为儿科研究确立了前进道路并有望获得额外6个月专利延期 [1] 公司进展 - 公司与FDA就开展苯扎贝特酸单药及与依折麦布联合用于HeFH和HoFH儿科患者的3期研究的监管路径达成一致，计划今年启动3期临床试验 [1] - 公司获得FDA认可，有足够数据推进到3期临床试验，且此次达成的一致支持其扩大苯扎贝特酸产品覆盖范围的承诺，有望为重要疗法延长6个月专利保护 [2] 研究介绍 - CLEAR Path 2（针对HeFH儿童）和CLEAR Path 3（针对HoFH儿童）是3期、随机双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估苯扎贝特酸联合或不联合依折麦布对HeFH或HoFH且低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）≥130 mg/dL（3.4 mmol/L）同时服用规定最佳剂量他汀类药物的儿童的疗效和安全性，每项研究为期52周，患者将按2:1随机分配到治疗组或对照组进行24周治疗，随后是28周的开放标签延长期 [3] 疾病介绍 - HeFH和HoFH是家族性高胆固醇血症（FH）的两种类型，FH是一种先天性高胆固醇的遗传病，若不治疗会导致早期、严重的动脉粥样硬化性心血管疾病，HeFH较常见，每250例出生中就有1例，由从父母一方遗传致病基因导致，若不治疗，心血管疾病可能在中年期发展；HoFH较罕见，每30万例出生中才有1例，由从父母双方遗传致病基因导致，胆固醇水平更高且更难治疗，若不治疗，心血管疾病可能在儿童期就开始，两种类型中LDL - C的代谢因基因突变而受干扰，导致LDL - C水平危险升高，且都存在诊断不足和治疗不足的情况，但早期检测和针对儿童患者的LDL - C疗法的持续发展有望帮助患者控制LDL胆固醇并降低心血管疾病风险 [4] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于将满足患者和医疗专业人员未满足需求的新药推向市场，开发并商业化了美国FDA批准的唯一每日一次口服非他汀类药物，用于有心血管疾病风险且难以控制LDL - C升高的患者，这些药物得到近14000名患者参与的CLEAR心血管结局试验的支持，公司继续通过下一代项目取得成功，专注于开发ATP柠檬酸裂解酶抑制剂（ACLYi），对ACLYi结构和功能的新见解使合理药物设计成为可能，并为开发具有变构机制的高效特异性抑制剂提供了机会 [5] - 公司通过商业执行、国际合作伙伴关系与合作以及推进临床前管线，不断发展成为全球领先的生物制药公司 [6]