文章核心观点 临床阶段的细胞和基因组工程公司Vor Bio公布2024年第四季度和全年财务业绩并进行业务更新 公司在推进新型细胞和基因组工程平台方面取得进展 随着新投资者Reid Hoffman和现有投资者RA Capital Management的投资 财务状况得到加强 有望推动使命向前发展并为患者带来有意义的影响 [1][2] 公司业务进展 临床试验进展 - trem - cel是为AML和MDS患者开发的屏蔽移植疗法 可避免靶向毒性 使移植后能进行靶向治疗 [3] - VBP301是VCAR33的1/2期 多中心 开放标签 首次人体研究 用于标准治疗或trem - cel移植后复发的AML患者 [5] - trem - cel移植后在维持期使用VCAR33的联合治疗系统 有望改变AML患者的治疗结局并建立新标准 [6] 临床数据更新计划 - 计划在2025年上半年更新VCAR33临床数据 下半年更新trem - cel + Mylotarg临床数据 [7] 临床试验预期启动时间 - 预计在2025年下半年启动首个trem - cel+VCAR33治疗系统临床试验 [7] 具体试验数据及情况 - 2025年2月15日公布trem - cel + Mylotarg的1/2a期临床试验VBP101最新数据 截至2024年11月1日 25名接受trem - cel治疗的患者中有15名接受了Mylotarg治疗 数据显示出持久植入 避免靶向毒性 拓宽治疗窗口和改善无复发生存率的早期证据 患者现正以推荐的2 mg/m的2期剂量接受治疗 公司预计2025年下半年报告更多随访数据 [8] - VBP301研究正在进行给药 入组情况良好 计划2025年上半年更新临床数据 此前公布了3名患者的体内CAR - T扩增数据 [9] 治疗系统优势及计划 - trem - cel+VCAR33治疗系统将使用同一健康供体的细胞 有望延长持久性并优化CAR - T扩增 公司预计2025年下半年启动1期临床试验 [10] 公司融资及人事变动 融资情况 - 2024年12月完成5560万美元私募融资 由新投资者Reid Hoffman牵头 现有投资者RA Capital Management参与 [7][11] 人事变动 - 生命科学和技术投资者兼企业家Erez Kalir被任命为公司董事会新席位成员 [12] 财务情况 现金状况 - 截至2024年12月31日 现金 现金等价物和有价证券为9190万美元 预计可支持运营至2026年第一季度 [16] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为2530万美元 高于2023年第四季度的2090万美元 2024年全年研发费用为9330万美元 低于2023年的9430万美元 季度环比增加主要因支持trem - cel和VCAR33项目的临床试验成本增加 部分被临床前活动减少抵消 [16] 管理费用 - 2024年第四季度管理费用为600万美元 低于2023年第四季度的720万美元 2024年全年管理费用为2790万美元 低于2023年的3170万美元 季度环比减少主要因股票薪酬 法律和咨询费用下降 [16] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为3070万美元 高于2023年第四季度的2630万美元 2024年全年净亏损为1.169亿美元 略低于2023年的1.179亿美元 [16] 资产负债表数据 |项目|2024年12月31日|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金 现金等价物和有价证券（千美元）|91,926|137,175| |总资产（千美元）|142,891|198,126| |总负债（千美元）|46,227|47,402| |股东权益总额（千美元）|96,664|150,724|[19] 运营情况表数据 |项目|2024年|2023年| | ---- | ---- | ---- | |研发费用（千美元）|93,310|94,315| |管理费用（千美元）|27,875|31,721| |总运营费用（千美元）|121,185|126,036| |运营亏损（千美元）|(121,185)|(126,036)| |其他收入（千美元）|4,271|8,173| |净亏损（千美元）|(116,914)|(117,863)| |普通股股东净亏损每股（基本和摊薄 美元）|(1.70)|(1.75)| |加权平均流通普通股（基本和摊薄 股）|68,705,639|67,191,973|[21]