文章核心观点 - Aura Biosciences公布了bel - sar（AU - 011）在非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者1期机会窗试验的积极数据，显示出良好安全性和临床活性，有望改变NMIBC一线治疗模式 [1][3] 试验设计 - 已完成的1期机会窗试验（NCT05483868）是一项两部分、开放标签临床试验，旨在评估bel - sar在NMIBC中的安全性和可行性 [3] - 研究治疗在预定的经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）前7至12天给药，参与者进行56天安全监测 [3] - 试验分两部分，第一部分5名患者接受单剂量无光照激活的bel - sar，第二部分10名确诊肿瘤患者接受100μg或200μg单剂量bel - sar，其中5人中度风险、5人高风险，8人有复发性膀胱癌病史并接受过多次TURBT和辅助治疗 [3] 安全性数据 - bel - sar耐受性良好，不到10%患者出现1级药物相关不良事件，无2级或更高级别药物相关不良事件和严重不良事件，光照激活和非光照激活队列无显著差异 [4] 生物学活性 - 10名接受光照激活的bel - sar患者在单剂低剂量给药7天后显示出临床活性，表现为临床完全缓解、坏死、免疫激活或膀胱镜检查可见肿瘤缩小，而5名未接受光照激活患者无临床活性 [5] - 5名中度风险患者中4人靶病变临床完全缓解，5名高风险患者中1人临床完全缓解、3人膀胱镜检查可见肿瘤缩小 [5] - 所有10名患者靶和非靶膀胱肿瘤均有免疫激活，7名多发肿瘤患者中4人（57%）至少一个非靶肿瘤临床完全缓解且有效应CD8 +和CD4 + T细胞浸润 [5] 免疫分析 - 对肿瘤活检进行关键免疫细胞类型的多重免疫荧光染色，3名患者治疗后初始结果显示每单位面积细胞毒性效应细胞显著浸润，表明先天和适应性免疫早期激活 [6] - 3名参与者中2人治疗后观察到成熟三级淋巴结构（TLS）的重新形成，远处非靶病变也观察到早期TLS，提示免疫介导的尿路上皮场效应 [6] 虚拟泌尿肿瘤投资者活动 - 公司将于美国东部时间下午4:30举办虚拟泌尿肿瘤投资者活动，邀请专家与公司管理层讨论1期试验数据 [7] - 活动将提供膀胱癌开发项目最新情况，包括1b/2期试验和未来发展计划，随后有问答环节 [8] - 活动直播可在公司网站“投资者与媒体”页面“活动与演示”部分观看，直播回放将存档90天 [9] 公司介绍 - Aura Biosciences是一家临床阶段生物技术公司，专注开发保留器官功能的实体瘤精准疗法，主要候选药物bel - sar（AU - 011）处于原发性脉络膜黑色素瘤后期开发以及其他眼部肿瘤和膀胱癌早期开发阶段 [10]