文章核心观点 - 安创医药公司获英国监管机构授权启动ELEVATE - 45 - 201临床研究，有望在2025年底前让三个杜氏肌营养不良症项目进入临床开发阶段 [1][2] 公司动态 - 公司获英国药品和保健品监管局及研究伦理委员会授权启动ELEVATE - 45 - 201研究 [1] - 公司预计在2025年第三季度启动ELEVATE - 45 - 201研究 [1][2] - ELEVATE - 45已在欧盟提交监管文件，目前正在接受监管审查 [1] - ELEVATE - 45是公司预计在2025年推进至全球临床开发的三个新型外显子跳跃杜氏肌营养不良症项目中的第二个 [1] 研究详情 - ELEVATE - 45 - 201是一项全球、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的1/2期研究，评估ENTR - 601 - 45在适合外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性和有效性 [2] - 研究A部分为多次递增剂量研究，约24名患者参与，每六周给药一次，三个队列计划剂量为5mg/kg至15mg/kg，评估安全性、药代动力学和药效学 [2] - 研究B部分旨在进一步评估A部分确定的最佳剂量的安全性和有效性，包括功能结果和患者报告的生活质量指标 [2] - 研究参与者有资格进入开放标签扩展研究，长期评估ENTR - 601 - 45的安全性、有效性和耐受性 [2] 产品信息 - ENTR - 601 - 45是安创医药公司杜氏肌营养不良症产品线中的第二个候选产品，是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）共轭二氨基磷酸吗啉代寡聚物（PMO） [3] - ENTR - 601 - 45旨在解决因DMD基因突变或缺失外显子导致的杜氏肌营养不良症的根本原因，有望恢复mRNA阅读框并产生略有缩短但仍具功能的肌营养不良蛋白 [3] 疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是由DMD基因突变导致的罕见病，该基因编码肌营养不良蛋白，突变导致肌营养不良蛋白产生不足 [4] - 缺乏功能性肌营养不良蛋白会导致肌肉力量逐渐丧失，影响行动能力，引发心脏或呼吸并发症，导致高死亡率 [4] - 美国和欧洲约有4.1万人患有杜氏肌营养不良症 [4] 公司概况 - 安创医药是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过开发一类针对细胞内靶点的新药来改善患者生活 [5] - 公司的内体逃逸载体（EEV™）疗法可将多种治疗药物高效递送至各种器官和组织，提高治疗指数 [5] - 公司正在推进一系列基于RNA、抗体和酶的项目，用于治疗神经肌肉、眼科、代谢和免疫疾病等 [5] - 公司的主要寡核苷酸项目针对适合外显子44、45、50和51跳跃的杜氏肌营养不良症患者进行开发 [5][6] - 公司已合作开发用于1型强直性肌营养不良症的临床阶段项目VX - 670 [6]