文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics公布2024年第四季度和全年运营及财务业绩，其nomlabofusp项目临床和监管进展良好，有望在2025年底提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，公司财务状况良好，有足够资金支持到2026年第二季度 [1][2][4] 公司业务进展 临床研究进展 - 开放标签扩展（OLE）研究持续推进，部分参与者接受每日治疗长达一年，目前所有参与者接受50mg剂量，25mg初始数据显示FXN水平增加且临床结果有改善趋势 [2] - 儿科药代动力学（PK）预试验持续进行，预计本月底完成青少年队列给药，9月公布可用数据，还计划招募2 - 11岁儿童 [2] - 已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）对全球3期试验方案的反馈，计划2025年年中启动该试验 [2][4][11] 监管沟通进展 - FDA在START试点项目会议书面函件中表示，愿意考虑将皮肤FXN浓度作为加速批准的合理替代终点，Larimar正与FDA就支持BLA提交的安全数据集充分性进行讨论 [4][5] - 2025年2月，FDA接受支持冻干剂型nomlabofusp与冷冻溶液可比性的数据，并同意公司在2025年年中将冻干产品引入临床开发计划 [11] 未来计划 - 计划在2025年9月更新OLE研究50mg剂量的顶线数据和PK预试验青少年队列的可用数据 [4][11] - 目标是在2025年底提交BLA以寻求加速批准 [4][11] 财务状况 资金储备 - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计1.835亿美元，预计资金可维持到2026年第二季度 [4][7] 第四季度财务 - 2024年第四季度净亏损2880万美元，合每股0.45美元，而2023年第四季度净亏损1300万美元，合每股0.30美元 [7] - 2024年第四季度研发费用为2670万美元，高于2023年第四季度的1060万美元，主要因nomlabofusp制造成本、人员费用、专业费用和股票补偿成本增加 [8] - 2024年第四季度一般及行政费用为460万美元，高于2023年第四季度的350万美元，主要因专业费用和人员费用增加 [9] - 2024年第四季度其他收入净额为250万美元，高于2023年第四季度的120万美元，主要因投资基础增加和投资收益率提高 [10] 全年财务 - 2024年全年净亏损8060万美元，合每股1.32美元，而2023年全年净亏损3690万美元，合每股0.84美元 [10] - 2024年全年研发费用为7330万美元，高于2023年全年的2770万美元，主要因nomlabofusp制造成本、人员费用、专业费用、临床成本等增加 [12] - 2024年全年一般及行政费用为1760万美元，高于2023年的1410万美元，主要因专业费用、人员费用、其他费用和股票补偿成本增加 [13] - 2024年全年其他收入净额为1030万美元，高于2023年全年的480万美元，主要因投资基础增加和投资收益率提高 [14] 公司概况 Larimar Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发复杂罕见病治疗方法，其主要化合物nomlabofusp正被开发用于治疗弗里德赖希共济失调，公司还计划利用细胞内递送平台设计其他融合蛋白以针对更多罕见病 [15]