文章核心观点 Lexeo Therapeutics公司公布业务进展和2024年第四季度及全年财务结果，其产品LX2006和LX2020在研发上有进展且安全性良好，公司资金预计可支持运营至2027年 [1][2] 业务和项目更新 LX2006治疗FA心肌病 - 与FDA就LX2006关键研究进一步达成一致，基于基线LVMI异常参与者的LVMI改善情况，评估frataxin表达从基线的增加而非数值阈值 [1] - 计划的注册试验中，公司预计使用液相色谱质谱法（LCMS）测量frataxin蛋白表达 [4] - 年中临床更新预计包括安全性、耐受性数据，治疗前后心脏frataxin蛋白表达，临床生物标志物数据，功能和患者报告结果数据等 [7] - LX2006总体耐受性良好，无新的治疗相关严重不良事件 [7] LX2020治疗PKP2 - ACM - 队列1中期更新显示，两名参与者治疗后心脏活检PKP2蛋白表达较基线分别增加71%和115%，第一名参与者治疗6个月后室性早搏（PVCs）减少67%，非特异性心室内传导阻滞消失 [1][11] - 队列2已完成招募，预计2025年下半年公布中期临床数据更新 [1][11] - LX2020总体耐受性良好，两个剂量队列均无治疗相关严重不良事件 [1][11] - 2025年3月，欧洲委员会授予LX2020治疗PKP2 - ACM的孤儿药资格 [11] 财务结果 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为1.285亿美元，公司认为足以支持运营至2027年 [1][11] - 2024年第四季度研发费用为1840万美元，2023年同期为820万美元；2024年全年研发费用为7410万美元，2023年为5310万美元 [11] - 2024年第四季度一般及行政费用为900万美元，2023年同期为680万美元；2024年全年一般及行政费用为3170万美元，2023年为1540万美元 [11] - 2024年第四季度净亏损为2590万美元，每股亏损0.78美元；2023年同期净亏损为1420万美元，每股亏损0.86美元；2024年全年净亏损为9830万美元，每股亏损3.09美元；2023年为6640万美元，每股亏损12.40美元 [11]