文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines将在2025年美国神经病学学会年会上展示其四项癫痫和运动障碍后期项目的数据，公司创新管线快速推进，有望改变患者护理状况 [1][2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用遗传见解开发治疗中枢神经系统疾病的疗法，通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™开展业务，拥有多元化中枢神经系统产品组合，有四个临床阶段候选产品 [11] 年会展示安排 海报展示 - P5 - 011：聚焦特发性震颤管理和影响，展示在线调查结果，时间为4月5日周六11:45 AM – 12:45 PM PT，地点在展览厅A [3] - P5 - 012：展示成人特发性震颤患者参与美国分散式临床试验的特征，时间为4月5日周六11:45 AM – 12:45 PM PT，地点在展览厅A [3] - P9 - 012：癫痫监测前瞻性癫痫发作观察与电子记录研究，时间为4月7日周一8:00 AM – 9:00 AM PT，地点在展览厅A [4] - P4 - 006：展示Vormatrigine在健康参与者中的首次人体1期临床试验更新，时间为4月9日周三8:00 AM – 9:00 AM PT，地点在展览厅A [5] 其他活动 - 展位号为2113，展览期间可与团队成员交流，4月7日周一4:00 PM – 6:00 PM PT在展位2113有展位内网络交流活动，提供茶点 [3][6] - 4月6日周日至4月9日周三1:30 PM – 3:30 PM PT在展览厅A - D举办展位内演讲展示活动 [6] 产品介绍 Relutrigine (PRAX - 562) - 是一类新型小分子，用于治疗发育性和癫痫性脑病，通过抑制持续性钠电流发挥作用，在体内研究中可剂量依赖性抑制癫痫发作，在三项1期研究中耐受性良好，2期EMBOLD研究显示其对运动性癫痫有改善作用，已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定以及欧洲药品管理局孤儿药指定 [6][7] Vormatrigine (PRAX - 628) - 是下一代功能性选择性小分子，用于治疗成人局灶性发作癫痫和全身性癫痫，临床前数据显示其与现有标准治疗有差异，在体外对疾病状态钠通道超兴奋性有优越选择性，体内研究在最大电休克癫痫模型中显示出前所未有的效力 [8] Elsunersen (PRAX - 222) - 是反义寡核苷酸，旨在选择性降低SCN2A基因表达，治疗SCN2A功能获得性突变患者的癫痫和其他症状，体外研究显示可降低基因和蛋白水平，体内研究显示可显著减少癫痫发作，EMBRAVE研究显示其耐受性良好且能持续减少癫痫发作，已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定以及欧洲药品管理局孤儿药和PRIME指定，该项目与Ionis Pharmaceuticals和RogCon合作进行 [9] Ulixacaltamide - 是差异化且高选择性的T型钙通道小分子抑制剂，用于治疗特发性震颤，是公司Cerebrum™小分子平台中最先进的项目 [10] 联系方式 - 投资者联系邮箱为investors@praxismedicines.com，电话为857 - 702 - 9452 [12] - 媒体联系人为Dan Ferry，联系邮箱为Daniel@lifesciadvisors.com，电话为617 - 430 - 7576 [12][13]