文章核心观点 - 帕拉丁技术公司宣布其口服药物PL7737获FDA孤儿药认定用于治疗瘦素受体缺乏症及相关肥胖症，公司还在推进其他产品临床研究并计划开展新研究 [1][2] 公司进展 - 公司宣布FDA授予PL7737孤儿药认定用于治疗瘦素受体（LEPR）缺乏症及相关肥胖症 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示PL7737口服形式或为患者提供更便捷有效选择，还计划在2025年末开展其针对下丘脑性肥胖的1期SAD/MAD研究 [2] - 公司完成两项临床研究统计分析，预计本月公布两项研究的 topline 数据结果 [2] - 公司启动IND启用毒理学计划，计划2025年第四季度提交IND申请，预计2026年上半年获得临床数据 [6] 行业背景 - 支持罕见病新疗法开发和评估是FDA优先事项，FDA有权授予药物孤儿药认定，获认定赞助商可享税收抵免、免用户费、获批后七年市场独占权等激励措施 [3][7] - 下丘脑表达黑皮质素 - 4受体（MC4R）的神经元在调节能量储存、食物摄入和体重中起核心作用，MC4R通路信号抑制的基因突变会导致多种罕见遗传性肥胖症，MC4R激动剂是潜在肥胖治疗靶点 [4] - 黑皮质素受体（MCR）系统对炎症、免疫系统反应、新陈代谢、食物摄入和性功能有影响，通过使用受体特异性激动剂或拮抗剂调节这些受体可产生医学上显著的药理作用 [5] 公司介绍 - 帕拉丁是一家生物制药公司，基于调节黑皮质素受体系统活性的分子开发一流药物，有针对重大未满足医疗需求和商业潜力疾病的靶向、受体特异性候选产品，公司战略是开发产品并与行业领导者建立营销合作以实现商业潜力最大化 [6]