文章核心观点 临床阶段生物制药公司Mereo公布2024年全年财务结果及近期公司亮点，其领先项目正接近关键里程碑，公司财务状况良好，有望在2025年为罕见病患者带来改变生活的疗法 [1][2] 各部分总结 2024年亮点、近期进展和2025年预期里程碑 - Setrusumab（UX143）在OI患者的两项全球研究持续推进，Orbit研究3期部分预计2025年年中进行第二次中期分析，四季度进行最终分析；Cosmic研究治疗正在进行，数据将与Orbit研究并行评估；欧洲的商业前活动正在进行，已从德国GBA和英国NICE获得科学建议，与现有登记处的SATURN项目取得进展 [6] - Alvelestat（MPH - 966）2025年第一季度获欧盟委员会孤儿药指定，此前已获美国FDA孤儿药和快速通道指定；公司正与多个潜在合作伙伴就其开发和商业化进行讨论 [6] 2024年全年财务结果 - 研发总费用从2023年的1740万美元增至2024年的2090万美元，主要因alvelestat和setrusumab研发费用分别增加620万和260万美元，部分被etigilimab研发费用减少550万美元抵消 [5] - 一般及行政费用从2023年的1840万美元增至2024年的2640万美元，主要因欧洲为setrusumab商业发布做准备的商业前活动增加270万美元，其余增加源于额外公司费用及报销减少 [8] - 2024年全年净亏损4330万美元，高于2023年同期的2950万美元，主要因运营亏损4740万美元，部分被利息收入和研发税收抵免收益抵消 [9] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为6980万美元，高于2023年的5740万美元；公司预计现有资金可支持到2027年的临床试验、运营费用和资本支出需求 [10] - 截至2024年12月31日，公司发行的普通股总数为775,728,034股，美国存托股票（ADS）等价物总数为155,145,606股，每股ADS代表公司5股普通股 [11] 公司概况 - Mereo是专注于罕见病创新疗法开发的生物制药公司，有两款罕见病候选产品setrusumab和alvelestat，还有两款肿瘤学候选产品etigilimab和navicixizumab，此外与ReproNovo SA达成leflutrozole的独家全球许可协议 [12] - 与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款和商业销售版税，Mereo保留欧盟和英国商业权利并支付版税 [12]