文章核心观点 公司为临床阶段生物制药公司，开发工程化自然杀伤（NK）细胞疗法，公布2024年第四季度和全年财务业绩，推进NKX019在自身免疫性疾病治疗的临床试验，实施重组计划以确保财务状况良好实现价值里程碑 [1][2] 临床项目进展和即将到来的里程碑 - 差异化开发计划包括两项公司临床试验和两项NKX019在风湿和神经系统疾病的研究者发起试验 [4] - 预计2025年下半年获得NKX019在多种自身免疫适应症的初始数据 [4] - 进行重组和裁员34%（53个职位），冻结部分未来招聘，将现金跑道延长超一年，确保临床里程碑实现后仍有充足现金 [4] - 2024年12月31日现金余额3.805亿美元，预计可支持运营至2029年 [4] - 2024年11月报告Ntrust - 1试验中NKX019治疗狼疮性肾炎的首例患者给药 [5] - 2024年12月报告Ntrust - 2试验开始招募治疗系统性硬化症、特发性炎症性肌病和ANCA相关血管炎的患者 [5] - 2024年11月报告哥伦比亚大学欧文医学中心研究者发起的NKX019治疗系统性红斑狼疮试验的首例患者给药 [5] - 2024年12月报告加州大学欧文分校和堪萨斯大学医学中心研究者发起的NKX019治疗重症肌无力试验的IND获批 [5] - 2024年第四季度统一四项临床试验中NKX019的给药方案 [5] - 计划2025年下半年公布Ntrust - 1和Ntrust - 2临床试验的初步临床数据 [5] 2024年第四季度和全年财务亮点 - 2024年12月31日公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券投资为3.805亿美元 [12] - 2024年全年研发费用9670万美元，第四季度2310万美元；全年非现金股票薪酬费用800万美元，第四季度180万美元 [12] - 2024年全年一般及行政费用3150万美元，第四季度780万美元；全年非现金股票薪酬费用880万美元，第四季度210万美元 [12] - 2024年全年净亏损1.088亿美元，每股基本和摊薄亏损1.60美元；第四季度净亏损2590万美元，每股基本和摊薄亏损0.35美元 [12] - 重组产生的现金支出预计为550 - 650万美元 [12] - 公司预计现金和现金等价物足以支持当前运营计划至2029年，因重组成本降低使现金跑道延长超一年 [12] 关于NKX019 - 是同种异体、冷冻保存、现货型免疫疗法候选药物，使用健康成年供体外周血来源的NK细胞 [7] - 经工程改造，具有人源化CD19导向嵌合抗原受体和专有膜结合形式的白细胞介素 - 15 [7] - 公司正在多种自身免疫疾病中评估NKX019 [7] 关于Ntrust™自身免疫疾病临床试验 - Ntrust - 1和Ntrust - 2是多中心、开放标签、剂量递增临床试验，基于CD19靶向细胞疗法后自身免疫疾病患者持久、无药物缓解的学术研究 [8] - Ntrust - 1招募狼疮性肾炎患者，Ntrust - 2招募系统性硬化症、特发性炎症性肌病或ANCA相关血管炎患者 [9] - 两项研究中患者在单药环磷酰胺淋巴细胞清除后第0、3、7天接受三剂NKX019治疗，不使用补充细胞因子或抗体疗法 [10] - 每个试验初始计划招募最多12名患者，Ntrust - 1患者可能接受额外疗程以恢复疗效 [10] 关于NKX019治疗系统性红斑狼疮的研究者发起临床试验 - 单中心、单臂、开放标签1期研究者发起临床试验，计划招募最多6名系统性红斑狼疮患者，评估安全性和临床结果 [11] - 患者在单药环磷酰胺淋巴细胞清除后接受NKX019治疗，还计划进行转化和生物标志物研究 [11] 关于NKX019治疗全身性重症肌无力的研究者发起临床试验 - 单臂、开放标签1期研究者发起临床试验，计划招募全身性重症肌无力患者，评估安全性和临床结果 [13] - 患者在单药环磷酰胺淋巴细胞清除后接受NKX019治疗，计划进行转化和生物标志物研究 [13] 关于公司 - 是临床阶段生物技术公司，推进同种异体、现货型NK细胞疗法在自身免疫疾病治疗的开发 [14] - 通过结合细胞扩增和冷冻保存平台与专有细胞工程技术，构建未来细胞疗法管线 [14]