文章核心观点 公司为临床阶段生物技术公司，公布2024年第四季度和全年财务结果及公司进展，其领先候选药物GT - 02287在帕金森病治疗研究上有进展，未来有多项预期里程碑 [1][2] 第四季度和近期公司亮点 管线更新 - 帕金森病药物GT - 02287的1b期试验已对首位参与者给药，预计2025年第二季度末进行首次分析 [5] - 2024年10月在纽约展示GT - 02287在健康志愿者1期研究的新临床数据，显示出良好安全性和耐受性等 [5] - 2024年10月在芝加哥展示GT - 02287临床前数据，表明其对帕金森病生物学有更广泛影响 [5] - 2024年10月在巴塞罗那展示公司Magellan™药物发现平台用于识别盘状结构域受体2变构抑制剂的海报 [5] 公司更新 - 2025年1月6日Gene Mack被任命为总裁兼首席执行官，Gianluca Fuggetta担任高级副总裁兼首席财务官 [5] - 宣布成立由帕金森病领域专家组成的临床咨询委员会，支持GT - 02287后期临床开发 [5] - 已开始与美国食品药品监督管理局（FDA）进行研究性新药（IND）前沟通，为GT - 02287 2期临床开发扩展至美国做准备 [5] 即将到来的预期里程碑 - 预计2025年第二季度末完成GT - 02287治疗帕金森病患者1b期试验的首次分析 [5] - 预计2025年底向FDA提交IND申请 [5] 2024年底财务结果 - 2024年研发费用降至1080万美元，较2023年减少70万美元，主要因澳大利亚研发税收抵免等，部分被GT - 02287 1期临床试验成本增加抵消 [4] - 2024年一般及行政费用降至960万美元，较2023年减少120万美元，主要因人员和基于股票的薪酬成本降低 [6] - 2024年净亏损2040万美元，每股亏损0.89美元，较2023年有所减少，主要因研发和一般及行政费用降低 [7] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1040万美元，低于2023年底的1680万美元 [7] 关于GT - 02287 - 公司领先候选药物GT - 02287用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂 [8] - 临床前模型显示，GT - 02287可恢复GCase酶功能，减少相关病理特征，改善运动和认知功能，降低血浆神经丝轻链水平 [8] - 临床前数据表明GT - 02287可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [9] - 公司帕金森病项目早期获迈克尔·J·福克斯基金会等资助 [10] 关于Gain Therapeutics公司 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [11] - 公司独特方法可发现新型变构小分子调节剂，其Magellan™平台加速药物发现，为多种疾病解锁新治疗方法 [12]