文章核心观点 BridgeBio Pharma公司宣布其药物acoramidis（商品名Beyonttra）获日本厚生劳动省批准用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM）成人患者 ，该批准基于相关临床试验积极结果 ，公司将获里程碑付款和销售提成 [1][3][4] 分组1：公司与药物基本信息 - BridgeBio Pharma是专注于遗传病的生物制药公司 ，成立于2015年 ，有从早期科学到晚期临床试验的研发管线 [9] - acoramidis是口服的近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂 ，商品名Beyonttra ，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR - CM） [1][6] 分组2：药物获批情况 - 日本厚生劳动省批准acoramidis（商品名Beyonttra）用于治疗ATTR - CM成人患者 ，Alexion将负责其在日本的商业活动 [1] - 获批基于Alexion在日本开展的3期开放标签单臂研究和全球ATTRibute - CM 3期试验的积极结果 [3] 分组3：临床试验结果 - 日本试验中 ，acoramidis耐受性良好 ，30个月治疗期死亡率为0% [3][8] - 全球ATTRibute - CM 3期试验显示 ，3个月时首次事件（全因死亡或心血管相关住院）时间与安慰剂组持久分离 ，30个月时复合全因死亡和复发性心血管相关住院事件减少42% ，心血管相关住院事件累积频率减少50% [3][8] 分组4：商业合作与收益 - Alexion与BridgeBio的子公司Eidos Therapeutics有独家许可协议 ，在日本开发和商业化acoramidis [4][7] - 获批后BridgeBio将获3000万美元里程碑付款 ，并从日本销售中获得低两位数的特许权使用费 ，计划于2025年上半年开展商业化工作 [4][8]