文章核心观点 日本厚生劳动省批准BridgeBio Pharma公司的acoramidis用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，AstraZeneca旗下Alexion负责该药在日本的商业活动，获批基于相关试验结果，BridgeBio将获里程碑付款和特许权使用费 [1][2][3] 药物信息 - acoramidis商品名为Beyonttra，是一种选择性小分子口服药，能近完全（≥90%）稳定转甲状腺素蛋白 [1] - 转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病是一种进行性致命疾病，表现为浸润性、限制性心肌病，可导致心力衰竭 [1] 商业安排 - AstraZeneca旗下Alexion负责Beyonttra在日本的所有商业活动 [2] - BridgeBio将在获批后获得3000万美元里程碑付款，并从acoramidis在日本的销售中获得低两位数的特许权使用费，计划于2025年上半年开展商业化工作 [5] 试验结果 - 日本试验中acoramidis耐受性良好，30个月治疗期内死亡率为0% [3] - 全球ATTRibute - CM 3期试验显示，3个月时首次事件（全因死亡或心血管相关住院）时间与安慰剂组出现早期分离并持续保持差异 [4] - 全球ATTRibute - CM试验中，30个月时acoramidis使复合全因死亡和复发性心血管相关住院事件相对安慰剂组减少42%，心血管相关住院事件累积频率相对安慰剂组减少50% [4] 股价表现 - 周四最后一次检查时，BBIO股票上涨1.6%，报36.70美元 [5]