文章核心观点 - 公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已验证paltusotine的上市许可申请（MAA），该药物用于治疗和长期维持肢端肥大症，同时EMA授予其孤儿药资格（ODD），此前美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）并设定目标行动日期 [1][2][3] 公司动态 - 公司创始人兼首席执行官Scott Struthers表示向EMA提交paltusotine的MAA是重要里程碑，展示了公司全球能力并为持续增长奠定基础 [2] - 公司首席医疗和开发官Dana Pizzuti称EMA的孤儿药指定凸显了肢端肥大症未满足的需求以及paltusotine为患者带来的潜在益处，期待与欧洲监管机构继续合作 [2] - MAA提交得到18项临床试验数据支持，两项3期试验评估了paltusotine对肢端肥大症患者的治疗效果，所有主要和次要终点均达成，与安慰剂相比，该药物耐受性良好并带来显著生化控制和症状控制 [2] - FDA接受paltusotine的NDA用于肢端肥大症治疗和长期维持，设定PDUFA目标行动日期为2025年9月25日 [3] - 公司正准备启动一项针对神经内分泌肿瘤患者类癌综合征相关症状控制的全球3期试验 [5] 产品信息 - paltusotine是首个每日一次口服、选择性靶向生长抑素受体2型（SST2）的非肽激动剂，已完成肢端肥大症3期临床开发，并启动类癌综合征3期临床开发 [1][5][8] - 在3期研究中，每日一次口服paltusotine能维持肢端肥大症患者的IGF - 1水平和症状控制，快速降低未接受治疗患者的IGF - 1水平和症状负担；2期研究显示其可快速持续减少类癌综合征患者的潮红发作和排便频率 [5] 疾病介绍 - 肢端肥大症是一种严重罕见疾病，通常由分泌过量生长激素（GH）的垂体腺瘤引起，导致肝脏分泌过多胰岛素样生长因子 - 1（IGF - 1），引发多种严重全身性并发症，症状包括头痛、关节疼痛等，不受控会增加死亡率并影响生活质量 [6] - 目前肢端肥大症最常见的药物治疗是每月一次的肽类生长抑素受体配体长效注射剂，但达到正确剂量水平通常需要数月，患者常出现症状反复，且注射困难、有疼痛和注射部位反应等问题 [7] 公司概况 - 公司是一家临床阶段制药公司，专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现、开发和商业化 [8] - 除paltusotine外，atumelnant正在开发用于先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征，公司所有候选药物均为口服小分子新化学实体，还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [8] 孤儿药资格 - EMA授予孤儿药资格的药物需用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病，且在欧盟受影响人数不超过万分之五等，还需为患者带来显著益处 [4] - 获得孤儿药资格可享受降低监管费用和10年市场独占权等益处 [4]