文章核心观点 公司公布2024年财务结果和公司最新情况，推进tuspetinib三联一线疗法治疗新诊断急性髓系白血病（AML）的研究，在TUSCANY试验中取得进展，同时开展多项融资和合作活动 [1] 公司业务进展 药物试验 - tuspetinib的TUS+VEN+AZA三联疗法在TUSCANY 1/2期试验推进，目标是为新诊断AML患者提供改进的一线疗法，在不同AML人群中有效，包括FLT3野生型AML [3] - 2025年1月，TUSCANY试验首个队列以40mg TUS联合标准剂量VEN+AZA开始给药，该剂量下三联疗法在难治疗的TP53突变AML和FLT3野生型AML患者中实现完全缓解（CRs） [3] - 2025年2月，队列安全审查委员会批准将TUS剂量增至80mg，受试者已开始该剂量治疗，且无重大安全问题报告 [3] 融资活动 - 2024年，公司完成多项融资，总额约3700万美元，支持基于TUS的TUS+VEN+HMA三联疗法开发，包括与Hanmi的1000万美元贷款安排 [3] - 2025年3月，Hanmi和公司执行债务转换协议，将150万美元债务转换为409,063股普通股，双方还在协商新的合作协议以加速tuspetinib临床开发 [3] 合作协议 - 2024年12月，公司与美国国家癌症研究所（NCI）达成合作研究与开发协议（CRADA），双方将在NCI癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的myeloMATCH试验中合作开展TUS临床开发 [3] 合规情况 - 2025年3月14日，公司收到纳斯达克通知，其普通股连续十个工作日收盘价达到或超过每股1美元，符合最低出价要求，重新符合上市规则5550(a)(2) [4] - 公司不符合250万美元股东权益要求，正在纳斯达克听证小组给予的例外情况下运营，有额外时间重新达标，但不保证能成功 [4] 已完成和计划的里程碑 2024年成就 - 完成从Hanmi的1000万美元贷款，作为合作预付款 [9] - 完成800万美元S - 1融资 [9] - 与NCI MyeloMATCH就tuspetinib在AML/MDS方面执行CRADA协议 [9] - 在TUSCANY试验中开始对新诊断AML患者进行TUS+VEN+AZA三联疗法给药 [9] - 在ASH会议上报告APTIVATE TUS和TUS+VEN试验的CR/安全性数据 [9] - 在ASH会议上报告TUS+VEN+AZA三联疗法试验的给药累积情况 [9] 2025年计划 - 预计报告TUS+VEN+AZA三联疗法试验的CR/MRD/安全性数据 [9] - 预计执行Hanmi/Aptose合作协议 [9] - 在EHA2025大会上报告TUS+VEN+AZA三联疗法试验的成熟数据 [9] - 为TUS+VEN+HMA三联疗法2/3期关键试验选择最佳TUS剂量 [9] - 为2/3期关键计划的2期部分做准备 [9] 财务结果 运营数据 - 2024年净亏损2540万美元，较2023年的5120万美元减少2580万美元 [8][10] - 2024年研发费用1510万美元，较2023年的3680万美元减少2170万美元 [8][13] - 2024年一般及行政费用1115万美元，较2023年的1559万美元有所减少 [8] 资产负债表数据 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金等价物为670万美元，较2023年的925万美元减少 [12] - 2024年营运资金为507万美元，而2023年为 - 338万美元 [12] - 2024年总资产为1013万美元，较2023年的1299万美元减少 [12] - 2024年长短期负债为1021万美元，较2023年的62万美元大幅增加 [12] - 2024年累计亏损为5.41亿美元，较2023年的5.16亿美元增加 [12] - 2024年股东赤字为454万美元，较2023年的290万美元增加 [12] 研发费用明细 - 2024年tuspetinib项目成本为961万美元，较2023年的2493万美元减少，主要因APTIVATE临床试验活动减少、制造成本降低 [13] - 2024年luxeptinib项目成本约42万美元，较2023年减少约310万美元，主要因临床试验和制造活动减少 [13][19] - 2024年APTO - 253项目成本为 - 2万美元，较2023年减少约6万美元，因公司决定停止其进一步开发 [13][19] - 2024年人员相关费用为474万美元，较2023年减少210万美元，因2024年员工人数减少 [13][19] - 2024年基于股票的薪酬为35万美元，较2023年减少约100万美元，主要因授予的股票期权公允价值降低和期权没收 [13][19] 资金情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金等价物为670万美元，预计手头现金和可用资本可支持公司运营至2025年4月 [14] - 截至2025年3月21日，公司已发行和流通的普通股为255万股，另有3.9万股可在行使未行使股票期权时发行，127万股可在行使未行使认股权证时发行 [14] 公司简介 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物，初期专注于血液学，其小分子癌症治疗药物管线包括单药有效和增强其他抗癌疗法疗效且无重叠毒性的产品，主要临床阶段化合物tuspetinib是一种口服激酶抑制剂，在复发或难治性AML患者中显示出单药和联合治疗活性，正作为一线三联疗法用于新诊断AML的开发 [16]