文章核心观点 Gain Therapeutics公司将在AD/PD™ 2025国际会议上展示GT - 02287治疗帕金森病的1b期临床试验设计海报,该候选药物有治疗帕金森病的潜力 [1] 公司信息 - 临床阶段生物技术公司,致力于下一代变构疗法的发现和开发 [5] - 采用独特方法发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂,利用Magellan™平台加速药物发现 [6] 药物信息 - 公司领先候选药物GT - 02287正用于治疗有无GBA1突变的帕金森病,口服、可穿透血脑屏障,是变构酶调节剂,可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶(GCase)功能 [2] - 在帕金森病临床前模型中,GT - 02287可恢复GCase酶功能,减少聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡,改善运动和认知功能,显著降低血浆神经丝轻链(NfL)水平 [2] - 临床前数据显示GT - 02287可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [3] - GT - 02287在健康志愿者的1期研究中显示出良好的安全性和耐受性,血浆暴露在预期治疗范围内,有中枢神经系统暴露以及对GCase酶的靶向结合和调节 [5] 项目支持 - 公司帕金森病的领先项目在开发早期获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持,以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新署共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [4] 会议信息 - 关于GT - 02287治疗帕金森病的1b期临床试验设计海报将在AD/PD™ 2025国际会议上展示,会议于2025年4月1 - 5日在奥地利维也纳举行 [1] - 海报编号为SHIFT 02 - 072,标题为“评估GCase靶向分子GT - 02287在GBA1 - PD和散发性PD中的1b期研究设计”,演讲作者为公司临床运营副总裁Raffaella Pozzi [2]
Gain Therapeutics Announces Poster Presentation at AD/PD 2025