文章核心观点 - 公司BEAM-302治疗AATD的新药申请获FDA批准开展临床研究，此前已公布积极初始数据，公司还有后续研究计划；同时介绍了公司Zacks排名及部分更好排名的生物技术股情况 [1][4][9] BEAM-302临床进展 - FDA批准BEAM-302在美国开展治疗AATD的临床研究，其为肝脏靶向碱基编辑试剂脂质纳米粒制剂，用于纠正致病PiZ突变 [1] - 2024年6月公司在英国对BEAM-302治疗AATD开展I/II期研究并给药首位患者，该候选药还获新西兰、澳大利亚、荷兰和爱尔兰临床试验授权 [2] - 本月初公司公布BEAM-302治疗AATD的I/II期研究积极初始安全性和有效性数据，治疗耐受性良好，能持久且剂量依赖性地纠正致病突变 [4] - 研究数据显示单剂量BEAM-302使总α-1抗胰蛋白酶和功能性α-1抗胰蛋白酶持久且剂量依赖性增加，前三剂量观察到循环中校正蛋白新产生和毒性突变蛋白减少 [5] - I/II期研究分两部分，A部分针对有肺部疾病的AATD患者，B部分针对有轻至中度肝病伴或不伴肺部疾病的AATD患者，公司计划2025年下半年在B部分给药首位患者 [6] - 公司预计在进行中的I/II期研究第四剂量组招募更多患者，预计2025年下半年公布相关数据 [8] 公司股价表现 - 年初至今，公司股价下跌10.6%，而行业上涨3.3% [3] 公司Zacks排名及相关生物技术股情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [9] - 生物技术领域部分排名更好的股票有Jazz Pharmaceuticals、Dynavax Technologies和Krystal Biotech，目前Zacks排名均为2（买入） [9] - 过去60天，Jazz Pharmaceuticals 2025年每股收益预期从22.06美元增至23.33美元，2026年从23.13美元增至23.35美元，年初至今股价上涨2.6%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为3.20% [10] - 过去60天，Dynavax 2025年每股收益预期从32美分增至33美分，2026年从49美分增至57美分，年初至今股价上涨7.4%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为9.58% [11] - 过去60天，Krystal Biotech 2025年每股收益预期从5.50美元增至7.06美元，2026年从9.15美元增至11美元，年初至今股价上涨16.7%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为3.29% [12]