行业概述 - 基因组学研究生物体全套基因及其相互作用和与环境的关系，重点是表征所有基因而非单个基因 [1] - 近几十年基因组学在解码疾病方面取得突破，推动基因医学进入革命时代，吸引了制药和生物技术公司的关注 [2] - 基因组学催生了合成生物学等创新概念，合成生物学产品应用于药物发现、疾病检测等多个医疗领域 [3] - 由于对创新医疗的持续需求，基因组学是医疗行业未来的关键，该领域公司受关注的原因是绘制个人全基因组的成本、准确性和时间大幅改善 [4] - 预计到2033年基因组学市场将达到1574.7亿美元，2024年全球合成生物学市场规模为162.2亿美元，2025 - 2030年预计复合年增长率为17.30% [6] 行业主要参与者 - Illumina是基因和基因组分析测序及阵列解决方案的全球领导者；一些公司用基因测序开发多领域解决方案，诊断公司用测序数据识别基因变异；BEAM Therapeutics和Intellia Therapeutics等基因编辑公司有治疗和治愈基因变异疾病的潜力 [5] 推荐公司 Twist Biosciences - 开发了颠覆性DNA合成平台，可工业化生物工程，提供多种用途的DNA，还扩展到合成RNA和抗体蛋白制造，有生物药发现合作并开发新应用 [8][9] - 服务于生物科技、制药、工业化学、农业公司和学术实验室，通过合成生物学和NGS工具产品线及生物制药服务创收 [10] - Zacks排名2（买入），2024年营收增长28%，主要因NGS工具和合成基因订单增长，2025年前景乐观 [11] Wave Life Sciences - 是临床阶段生物技术公司，专注于RNA药物平台PRISM，结合多种模式、化学创新和人类遗传学见解，治疗罕见和常见疾病 [11][12] - RNA靶向模式包括RNA编辑、剪接、干扰沉默和反义沉默，在肥胖、AATD、DMD和HD等疾病有多样化管线 [12] - WVE - 007是治疗肥胖的候选药物，已完成INLIGHT研究首单剂量队列入组；还有WVE - 006、WVE - N531和WVE - 003等候选药物 [13] - 2024年底现金及等价物3.021亿美元，预计可支撑运营至2027年，Zacks排名3（持有） [14] CRISPR Therapeutics AG - 是领先的基因编辑公司，利用CRISPR/Cas9平台开发治疗血红蛋白病、癌症、糖尿病等疾病的疗法，有离体和体内编辑两种方法 [15] - 2023年11月其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获首个授权/批准，用于治疗SCD和TDT，与Vertex Pharmaceuticals合作 [16] - 推进多个下一代基因编辑细胞疗法项目，包括治疗癌症和自身免疫疾病的CAR T候选药物，以及治疗1型糖尿病的干细胞衍生β胰岛细胞前体，Zacks排名3 [17]