文章核心观点 美国FDA批准Qfitlia用于治疗血友病A或B，该药物通过降低抗凝血酶增加凝血酶生成，减少出血频率，具有低剂量、给药方便等优势，临床研究显示其能显著降低出血率，同时FDA批准配套诊断试剂，公司还推出患者支持项目，此外该药物在其他国家的监管申请正在进行中 [1][2][7] 分组1：Qfitlia获批信息 - 美国FDA批准Qfitlia用于成人和12岁以上儿科患者血友病A或B的常规预防治疗，可降低出血频率，批准基于ATLAS 3期研究数据 [1] - FDA同时批准西门子医疗的INNOVANCE Antithrombin检测作为Qfitlia的配套诊断试剂，通过与Labcorp的合作项目，患者可免费检测抗凝血酶水平 [8] 分组2：Qfitlia特点及优势 - Qfitlia通过降低抑制凝血的抗凝血酶蛋白，增加凝血酶生成，恢复血友病患者的止血功能，采用小干扰RNA技术，治疗频率低、皮下给药、注射体积小 [2] - Qfitlia每年只需注射6次，能为血友病患者提供持续保护，减少出血频率，可治疗所有类型血友病，包括有抑制剂和血友病B [4][6] - Qfitlia是所有预防性疗法中给药次数最少的，价格与其他预防性血友病治疗方法相当，同时推出HemAssist项目提供患者支持服务 [9] 分组3：临床研究结果 - 与按需使用凝血因子浓缩物相比，接受Qfitlia预防治疗的无抑制剂患者年出血率降低71%；与按需使用旁路剂相比，有抑制剂患者年出血率降低73% [7] - 开放标签扩展研究中，无抑制剂患者的中位年出血率为3.8，有抑制剂患者为1.9；无抑制剂患者的中位年化自发性出血率为1.9，有抑制剂患者为1.9 [7] - 开放标签扩展研究中，近一半患者经历一次或更少的出血事件 [7] 分组4：监管进展 - FDA授予Qfitlia血友病A和B的孤儿药资格、有或无因子VIII或IX抑制剂的血友病A和B的快速通道资格，以及有因子IX抑制剂的血友病B的突破性疗法资格 [10] - Qfitlia治疗成人和青少年血友病A或B的监管申请正在巴西接受审查，预计2025年下半年在中国做出监管决定 [10] 分组5：相关背景信息 - 血友病A和B是罕见的先天性终身出血性疾病，分别由因子VIII和IX缺乏导致，有抑制剂的患者情况更复杂 [11] - ATLAS临床开发项目正在研究Qfitlia的疗效和安全性，包括已完成的3期研究和正在进行的3期研究 [12] - 正在进行的ATLAS - OLE研究评估Qfitlia基于抗凝血酶的给药方案的安全性和有效性，该方案剂量更低、给药频率更少 [13] 分组6：公司信息 - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供治疗方案和疫苗保护 [15] - 赛诺菲在泛欧交易所和纳斯达克上市，公布了媒体关系和投资者关系的联系方式 [16]