文章核心观点 Cabaletta Bio公布2024年第四季度和全年财务结果及业务进展，其核心产品rese - cel在多个自身免疫性疾病临床试验中取得进展，公司计划与FDA就注册试验设计进行沟通，预计现有资金可支持运营至2026年上半年 [1][15] 各部分总结 近期运营亮点及预期里程碑 - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，用于B细胞参与发病的自身免疫性疾病，以单次基于体重的剂量输注 [3][16] 风湿病学组合 - 肌炎方面，2025年2月首例成人皮肌炎患者输注后三个月主要总改善评分提高，停用免疫抑制剂并减少类固醇用量；首例青少年肌炎临床试验点开放招募；前两名免疫介导坏死性肌病患者初始临床反应持续改善 [5][7] - 系统性硬化症方面，2025年3月RESET - SSc试验出现协议偏差，患者输注后出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，经治疗迅速缓解；2025年2月首例严重皮肤队列患者输注后三个月皮肤和肺功能改善 [6] - 系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎方面，2025年2月RESET - SLE试验SLE队列4名患者中3名达到缓解标准，狼疮性肾炎队列首例患者达到完全肾脏反应，所有6名患者均有临床反应 [8] 神经病学组合 - 2025年1月RESET - MG试验首例重症肌无力患者入组；RESET - MS试验IND申请获FDA批准，rese - cel获快速通道指定；RESET - PV试验首例寻常型天疱疮患者入组 [13] 皮肤病学组合 - 2025年6月公司计划在EULAR 2025大会上进行三次口头报告，展示rese - cel临床和转化数据 [10] 公司更新 - 2025年3月公司与Cellares完成技术采用计划，利于Cell Shuttle集成到制造策略；2025年1月与Lonza扩大CDMO协议，预计2025年下半年供应临床产品 [14] 2024年第四季度和全年财务结果 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为2550万美元和9720万美元，高于2023年同期的1740万美元和5540万美元；一般及行政费用分别为830万美元和2790万美元，高于2023年同期的570万美元和1920万美元 [19] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.64亿美元，低于2023年同期的2.412亿美元 [19]