文章核心观点 公司公布2024年第四季度业务更新和财务结果，在药物研发和监管方面取得进展，同时介绍了融资情况和未来计划 [1] 运营亮点 药物研发 - 开展emavusertib与venetoclax和azacitidine联合用于一线AML的1期临床研究，首个给药队列完成且耐受性良好，外部临床安全审查委员会建议升级到下一个给药队列，该队列正在招募患者 [4] - 完成与美国FDA和欧洲EMA关于使用正在进行的TakeAim淋巴瘤研究支持PCNSL潜在加速批准途径的会议 [6] - emavusertib在美欧获得PCNSL孤儿药指定 [6] - 提供截至2025年1月2日正在进行的TakeAim淋巴瘤研究中27例复发/难治性PCNSL患者的数据更新，BTKi经治患者和BTKi初治患者中多数患者肿瘤负担降低 [6] - 2024年12月在第66届ASH年会上公布TakeAim白血病研究中21例FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病患者使用emavusertib单药治疗的数据，多数可评估患者达到客观缓解 [6] 融资情况 - 2025年3月28日，公司定价了普通股的注册直接发行以及预融资认股权证和认股权证的私募配售，总收益约1000万美元，预计3月31日完成交割 [7] - 2024年10月，公司完成注册直接发行和私募配售，净收益约1080万美元 [7] 未来计划 - 未来12 - 18个月，公司将专注于招募30 - 40名额外患者，以支持emavusertib加速批准的监管申请 [8] 财务结果 年度财务 - 2024年全年净亏损4340万美元，每股亏损6.88美元，2023年净亏损4740万美元，每股亏损8.96美元 [10] - 2024年全年净收入1090万美元，2023年为1000万美元，收入主要来自Genentech和Roche销售Erivedge®的特许权使用费 [11] - 2024年全年研发费用3860万美元，2023年为3950万美元，减少主要归因于较低的临床和咨询成本，部分被较高的制造成本抵消 [12] - 2024年全年一般及行政费用1680万美元，2023年为1860万美元，减少主要归因于较低的咨询、法律、设施、保险和员工相关成本 [13] - 2024年全年其他收入净额120万美元，2023年为90万美元，增加归因于未来特许权使用费销售相关费用的减少，部分被利息收入的减少抵消 [14] 第四季度财务 - 2024年第四季度净亏损960万美元，每股亏损1.25美元，2023年同期净亏损1170万美元，每股亏损2.03美元 [10] - 2024年第四季度净收入330万美元，2023年为270万美元 [11] - 2024年第四季度研发费用900万美元，2023年为1000万美元 [12] - 2024年第四季度一般及行政费用340万美元，2023年为490万美元 [13] - 2024年第四季度其他费用净额60万美元，2023年第四季度其他收入净额50万美元 [14] 现金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物总计2000万美元，已发行约850万股普通股 [15] - 公司预计2024年12月31日的现金及现金等价物加上2025年3月发行的预期收益将使公司能够为其计划运营提供资金至2025年第四季度 [16] 会议信息 - 公司管理层将于2025年3月31日上午8:30（美国东部时间）召开电话会议，讨论业务更新和财务结果 [17] - 可通过拨打(800) - 836 - 8184（美国）或(646) - 357 - 8785（其他地区）参加电话会议，也可在公司网站投资者板块访问 [18] 公司概况 - 公司是一家专注于开发emavusertib的生物技术公司，emavusertib正在多项临床试验中进行评估，已获得美欧PCNSL孤儿药指定，公司拥有其独家许可，并将Erivedge®的权利授权给Genentech [19]