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Sarepta/Roche Suspend Elevidys Gene Therapy Trials In Europe After Patient Death
Benzinga·2025-04-04 03:23

文章核心观点 - Sarepta Therapeutics公司的Elevidys基因疗法出现患者死亡事件,导致多项临床研究暂停,分析师对公司营收和股价有不同预期 [1][2][5] 公司产品情况 - Sarepta Therapeutics在3月更新了Elevidys基因疗法信息,该疗法是杜氏肌营养不良症患者唯一获批的基因疗法 [1] - 一名患者接受Elevidys治疗后死于急性肝衰竭,急性肝损伤是该疗法及其他AAV介导基因疗法已知的可能副作用 [1] 临床研究情况 - 周三Sarepta和罗氏暂时停止了多项临床研究,是应欧洲药品管理局(EMA)要求 [2][3] - 公司在欧盟的104、302和303研究处于治疗性临床搁置状态,直至死亡原因分析完成 [3] - 罗氏还暂停了英国ENVOL研究参与者的招募和给药 [3] - 已入组参与者的患者安全监测和数据收集将继续进行 [4] 监管审查情况 - 2024年6月,EMA对3 - 7岁杜氏肌营养不良症行走患者的Elevidys营销授权申请进行了验证并启动审查 [4] 分析师观点 - HC Wainwright周三将Sarepta评级从卖出上调至中性,称其股价在合理区间交易 [4] - 分析师Mitchell S. Kapoor预计2025年下半年Elevidys营收不足,销售可能早于2025年第二季度加速下滑,维持每股75美元的价格预测 [5] - Needham维持对Sarepta Therapeutics的买入评级,将价格预测从202美元下调至183美元 [6] 股价表现 - 周四最后一次检查时,SRPT股价下跌6.68%,至58.30美元 [6]