文章核心观点 - 欧洲药品管理局（EMA）对Sarepta Therapeutics（SRPT）与罗氏（RHHBY）合作开发的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的一次性基因疗法Elevidys所有研究实施临床搁置，导致SRPT股价下跌，该疗法对SRPT营收贡献大，任何负面进展都可能影响其增长和股价表现 [1][2][6] 临床搁置情况 - EMA因一名患者接受Elevidys治疗后死亡对所有评估该疗法的研究实施临床搁置，死亡原因是急性肝衰竭，Sarepta认为患者近期感染巨细胞病毒（CMV）可能是诱因，调查仍在进行中 [1][2] - 罗氏在致世界杜氏肌营养不良症组织的信中表示，公司暂停在欧盟研究地点三项评估该疗法研究的参与者招募和给药，搁置将持续到死亡原因分析完成，暂停研究包括Sarepta赞助的III期ENVISION研究、罗氏赞助的II期ENVOL研究及Sarepta早期研究，罗氏还暂停了在英国研究地点进行的ENVOL研究的招募和给药 [3] 合作协议 - SRPT和RHHBY于2019年达成许可协议开发Elevidys，Sarepta保留该基因疗法在美国的营销权，罗氏拥有美国以外的独家推出和营销权 [4] SRPT股价表现 - SRPT股价昨日下跌超6%，今年以来已暴跌近52%，而行业增长1%，股价下跌可能是因为市场担心最新进展使医生更不愿开Elevidys处方，影响其在美国市场的整体采用，且临床搁置进一步推迟该基因疗法在欧盟的推出计划 [1][5][7] - Elevidys是SRPT营收的主要贡献者，2024年第四季度该疗法销售额占公司总收入近60%，2025年全年SRPT预计净产品收入在29 - 31亿美元之间，其中三分之二预计来自Elevidys销售，该疗法的任何负面进展都可能对SRPT的增长轨迹和股价表现产生不利影响 [6] SRPT商业DMD产品组合 - SRPT的产品组合包括四种获批治疗DMD的疗法，Elevidys是美国首个也是唯一的一次性DMD基因疗法，自2023年6月商业推出以来显示出畅销潜力，2024年Elevidys销售额约为8.21亿美元，而前一年为2亿美元 [9] - 除Elevidys外，SRPT商业产品组合中的另外三种疗法Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45也针对DMD患者群体，Exondys 51是美国首个获批的DMD疾病修饰疗法，过去几个季度销售增长显著，Vyondys 53和Amondys 45自推出以来需求强劲，管理层称这三种药物有潜力覆盖美国近三分之一的DMD患者 [10] SRPT评级 - Sarepta目前的Zacks排名为3（持有） [11] 其他生物科技股推荐 - ANI Pharmaceuticals（ANIP）和CytomX Therapeutics（CTMX）目前Zacks排名均为1（强力买入） [12] - 过去60天，ANIP 2025年每股收益（EPS）估计从5.54美元升至6.35美元，2026年EPS估计从6.75美元增至7.21美元，今年以来股价上涨24%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为17.32% [12][13] - 过去60天，CTMX 2025年EPS估计从亏损31美分改善为盈利25美分，2026年每股亏损估计从65美分收窄至31美分，今年以来股价下跌47%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为180.70% [13][14]