文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司NeuroSense公布2024年财务结果及业务进展，其主要资产PrimeC在ALS的2b期研究中取得积极成果，公司计划推进其进入3期研究并进行商业化 [1][2][3] 业务亮点 - PrimeC在PARADIGM 2b期研究中达到主要和次要临床终点，18个月后使疾病进展减缓约33%，生存率总体提高58% [2] - PrimeC减缓功能衰退，尤其在说话和吞咽功能方面，且安全性和耐受性良好，达到研究主要终点 [9] - 与FDA就PrimeC治疗ALS的3期研究设计达成一致，计划2025年启动 [8][9] - 持续进行合作讨论，以推动PrimeC获得监管批准和最终商业化 [9] - 计划在加拿大申请PrimeC的早期商业化，预计峰值年收入市场机会为1 - 1.5亿美元 [9] - 美国专利商标局授予关键专利，将PrimeC新配方的专利保护期延长至2042年 [9] 财务结果 - 2024年和2023年研发费用分别为570万美元和730万美元，减少160万美元，降幅21.9%，主要因分包商和顾问费用及股份支付费用减少 [4] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为420万美元和480万美元，减少60万美元，降幅12.5%，主要因股份补偿和保险成本及员工薪资和社会福利费用减少，专业服务费用增加有所抵消 [5] - 截至2024年12月31日，公司现金约340万美元 [5] 行业信息 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种无法治愈的神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内会导致完全瘫痪和死亡，仅美国每年就有超5000人被诊断，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟的患者数量将增长24% [12] 公司信息 - NeuroSense是一家临床阶段生物技术公司，专注于为神经退行性疾病患者发现和开发治疗方法，策略是开发针对多种疾病相关途径的联合疗法 [15] - 公司主要候选药物PrimeC是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物组成，旨在协同靶向ALS的多个关键机制，已完成2a期临床试验并获得孤儿药认定 [13][14]